Europäische Zulassungsbehörde: Ema empfiehlt erstmals Gentherapie-Medikament

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DNA-Modell: Ein funktionierendes Gen wird in die Zellen eingeschleust

Dreimal wurde der Antrag zurückgewiesen, der vierte fruchtete schließlich: Die Europäische Arzneimittelbehörde Ema hat erstmals empfohlen, ein Gentherapie-Medikament auf den Markt zu bringen. Das Mittel soll Menschen helfen, die Fett aus der Nahrung nicht richtig verdauen können.

Es ist ein Durchbruch für die Gentherapie: Die Europäische Arzneimittelbehörde Ema hat sich erstmals für die Markteinführung eines Gentherapie-Medikaments in der Europäischen Union ausgesprochen. Das Mittel, das unter dem Handelsnamen Glybera vertrieben werden soll, wäre das erste Gentherapie-Medikament auf dem westlichen Markt.

Der Weg bis dahin war ein langer. Erst im vierten Anlauf schafften die Entwickler des kleinen niederländischen Biotechnologieunternehmens UniQure, die Prüfer der Behörde von ihrem Mittel zu überzeugen. Das Medikament soll Menschen mit einer äußerst seltenen genetischen Krankheit heilen.

Bei der sogenannten Lipoproteinlipase-Defizienz mangelt es an einem wichtigen Enzym des Fettstoffwechsels. Die Betroffenen können daher Fette nicht richtig verdauen; diese sammeln sich an verschiedenen Stellen im Körper an - mit schweren gesundheitlichen Folgen. Schon nach einer normalen Mahlzeit droht den Betroffenen eine lebensbedrohliche Entzündung der Bauchspeicheldrüse.

Es mangelt an dem Enzym, weil der Bauplan - also das entsprechende Gen - fehlerhaft ist. Um die Krankheit zu heilen, soll ein funktionierendes Gen in die Zellen eingeschleust werden. Dies passiert mit Hilfe sogenannter viraler Vektoren. Sie sorgen dafür, dass die Genkopie in Muskelzellen gebracht wird.

Extrem seltene Krankheit: Ein bis zwei von einer Million betroffen

Da die Krankheit extrem selten ist - nur ein bis zwei Menschen unter einer Million leiden an dem Gendefekt -, fielen die Studien für die Zulassung wesentlich kleiner aus als gewöhnlich: Das Unternehmen konnte das Medikament in der klinischen Phase nur an 27 Patienten testen, eigentlich viel zu wenige für eine Zulassung.

Aufgrund der geringen Aussagekraft der Studien zögerte die Ema mit ihrer Empfehlung. Schließlich kamen die Prüfer jedoch zu dem Schluss, dass der Nutzen die bisher bekannten Risiken überwiegt, allerdings nur bei besonders schwer Betroffenen. Die Patienten sollen nach der Behandlung weiter begleitet und beobachtet werden, das Unternehmen muss die Behörde über die Entwicklung der Patienten auf dem Laufenden halten.

Bevor das Medikament auf den Markt kommen kann, muss es noch die Europäische Kommission passieren. Dabei handelt es sich normalerweise nur um einen formalen Schritt, der allerdings ein paar Monate in Anspruch nehmen kann. Wie viel das Medikament einmal kosten wird, ist noch unklar. Das Unternehmen plant allerdings, die Zulassung für Glybera auch für andere Länder wie die USA und Kanada zu beantragen.

Die Glaube daran, eine Krankheit durch den Ersatz eines defekten Gens therapieren zu können, existiert seit 1990. Damals gelang es Forschern in einer klinischen Studie, den seltenen Immundefekt Severe Combined Immunodeficiency (SCID) mit Hilfe einer Gentherapie zu behandeln. Die Betroffenen leiden unter einer angeborenen Immunschwäche, viele sterben noch in ihrer Kindheit. Die Behandlung entfaltete jedoch schwere Nebenwirkungen: Mehrere Kinder erkrankten nach der Therapie an Leukämie.

irb/wbr/Reuters

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1. Glybera? Kein Witz? Denn das heißt auf Englisch nichts anderes als im Deutschen:
IsaDellaBaviera 20.07.2012
Zitat von sysopDreimal wurde der Antrag zurückgewiesen, der vierte fruchtete schließlich: Die Europäische Arzneimittelbehörde Ema hat erstmals empfohlen, ein Gentherapie-Medikament auf den Markt zu bringen. Das Mittel soll Menschen helfen, die Fett aus der Nahrung nicht richtig verdauen können. Europäische Zulassungsbehörde empfiehlt Medikament zur Gentherapie - SPIEGEL ONLINE (http://www.spiegel.de/gesundheit/diagnose/0,1518,845597,00.html)
schleimig oder glibberig. Darum geht es doch um etwas ganz anderes: Menschen können Fette aus der Nahrung nicht verdauen, weil sie es auch nicht sollen. Sie sollten auch nicht abspecken, selbst wenn sie unter extremem Übergewicht leiden. Denn unsere Fettpolster binden industrielle, synthetische Toxine nur aus dem Grund, dass diese Gifte nicht in unsere Organe gelangen. Unser Fett und unser wie auch immer bedauerliches Übergewicht schützt uns also vor weiterer Vergiftung. Was wir eigentlich bräuchten, ist kein Fettverdauungs-Medikament, sondern eine effiziente Detox-Methode. Wie man das ohne Kosten und ganz einfach selbst machen kann (also sich zu entgiften), um abzunehmen und damit auch länger zu leben, können Sie unter meinem Namen auf Youtube sehen.
2. Wenn
LDaniel 21.07.2012
Zitat von IsaDellaBavieraschleimig oder glibberig. Darum geht es doch um etwas ganz anderes: Menschen können Fette aus der Nahrung nicht verdauen, weil sie es auch nicht sollen. Sie sollten auch nicht abspecken, selbst wenn sie unter extremem Übergewicht leiden. Denn unsere Fettpolster binden industrielle, synthetische Toxine nur aus dem Grund, dass diese Gifte nicht in unsere Organe gelangen. Unser Fett und unser wie auch immer bedauerliches Übergewicht schützt uns also vor weiterer Vergiftung. Was wir eigentlich bräuchten, ist kein Fettverdauungs-Medikament, sondern eine effiziente Detox-Methode. Wie man das ohne Kosten und ganz einfach selbst machen kann (also sich zu entgiften), um abzunehmen und damit auch länger zu leben, können Sie unter meinem Namen auf Youtube sehen.
Wenn man wieklich absolut keine Ahnung hat (offensichtlich nichtmal annähernd davon worum es bei der Krankheit geht), sollte man sich nicht so blamieren. Vom Fettstoffwechsel oder Basics in Biochemie haben Sie offensichtlich auch keine Ahnung... .
3. Lipotox
cassandros 21.07.2012
Zitat von IsaDellaBavieraDenn unsere Fettpolster binden industrielle, synthetische Toxine nur aus dem Grund, dass diese Gifte nicht in unsere Organe gelangen.
Nur aus dem Grund? Wie ist denn das Fettpolster derartig schlau? Und die Fettpolster speichern nur "industrielle, synthetische" Toxine? Was passiert denn mit natürlichen lipophilen Toxinen? Es gibt eine effiziente Detox-Methode für lipophile Toxine: Abspecken. Wenn Sie weniger Körperfett haben, kann darin auch weniger Gift eingelagert werden. Tatsächlich! Manche Substanzen sind überhaupt erst giftig, weil sie in das Fettgewebe hineingehen und nicht wieder herausbefördert werden können!
4.
Dyonisus 21.07.2012
Zitat von cassandrosDreimal wurde der Antrag zurückgewiesen, der vierte fruchtete schließlich: Die Europäische Arzneimittelbehörde Ema hat erstmals empfohlen, ein Gentherapie-Medikament auf den Markt zu bringen. Das Mittel soll Menschen helfen, die Fett aus der Nahrung nicht richtig verdauen können. Europäische Zulassungsbehörde empfiehlt Medikament zur Gentherapie - SPIEGEL ONLINE (http://www.spiegel.de/gesundheit/diagnose/0,1518,845597,00.html)
Die Gentherapie hat außerordentliches Potential, aber bis jetzt auch fatale Nebenwirkungen. Fatal bedeutet z.B. Krebs. Sollte das Medikament trotzdem freigegeben werden, würde mich interessieren wie die Nebenwirkungen auf ein erträgliches Maß reduziert wurden. Um mal ein paar Probleme zu nennen: Viren verursachen oftmals eine Immunantwort, was dazu führt, dass man einen viralen Vektor nur einmal spritzen kann. Das Immunsystem erkennt die Viren als Fremdkörper/Antigen, bildet Antikörper und ab dann werden sämtliche Genfähren deaktiviert, bevor sie ihr Ziel erreichen können. Es gibt Viren, die sich einer Immunantwort entziehen, haben aber soweit ich gehört hab nur Kapazität für wenig Genmaterial. Hat man einen solchen Virus für das Medikament verwendet? Was passiert mit der DNA, sobald sie in die Zelle geschleust wurde? Man kann die DNA einfach einschleusen, diese schwebt dann im Zellplasma herum und wartet darauf in Proteine übersetzt zu werden. Solche Methoden zeigen durchaus Wirkung für wenige Wochen. Da freie DNA jedoch abgebaut wird, lässt die Wirkung irgendwann nach. Haben wir also mit diesem Medikament virale Vektoren, die vom Immunsystem nicht erkannt werden und die ihre Wirkung für wenige Wochen entfalten? Also Medikamente, die man regelmäßig einnehmen muss? Nachdem die DNA in die Zelle eingeschleust wurde, kann man ihr auch einen Mechanismus aus RNA/Enzymen mitgeben, der die Zelle dazu zwingt die DNA in das Genom der Zelle permanent zu integrieren, z.B. mit Retroviren. Das würde dazu führen, dass man dieses Medikament ein einziges Mal einnehmen muss. Danach ist es Teil des Genoms der betroffenen Zellen, kann nicht mehr entfernt werden und wird wie jedes andere Gen auch dauerhaft exprimiert. Die Problematik bis jetzt war in mehreren Fällen, dass der Einbau auf Mechanismen zurückgreift, die rein zufällig sind. Ein Genom enthält Stellen, die brach liegen, die ganz selten aktiviert werden oder dauerhaft aktiviert werden. Landet das Gen in einer brachliegenden Zone, wird das Medikament nicht hergestellt. Landet es in einer aktiven Zone, könnte es sich einfach mitten in normale Gene hineinschneiden und diese dadurch zerstören. Diese Eigenschaft, "sich einfach irgendwo hineinzuschneiden" kann zu starken Genmutationen führen, die im schlimmsten Fall Krebs erzeugen. So geschau es auch in früheren Versuchen. Wie wurde dieses Risiko minimiert? Und zuletzt. Wenn man eine Gentherapie verabreicht, welche bei Lipoproteinlipase wahrscheinlich im ganzen Körper aktiviert werden muss, dann trifft sie auch auf Gewebe, das zur Fortpflanzung verwendet wird (Keimbahnzellen). Wie schützt man diese?
5. Virentherapie mittlerweile etwas weiter
mitsuko 22.07.2012
Mit Ihren Bedenkne haben Sie sicher teilweise recht, allerdings ist die Forschung mit Viren als Genfähren mittlerweile weiter. Die DNA wird teilweise nicht einfach nur in die Zelle geschleußt, sondern über nucleophile Viren direkt in den Zellkern eingebracht. Als "plasmidartige" Sequenz kann diese DNA auch außerhalb des Genoms längere Zeit stabil bleiben. Ansonsten gibt es Bemühungen (kann sogar sein, dass diese bereits erfolgreich sind - hier hinkt mein Wissen hinterher), die Gene gezielt einzubringen. Zufällige Inserationen sind selbstverständlich nicht gewünscht, der angesprochenen Krebsgefahr wegen. Aber über homologe Rekombination kann das kranke Gen sogar durch das gesunde ersetzt werden. Dafür müssen die flankierenden Sequenzen beider Gene natürlich gleich sein. In diesem Fall müsste man die Keimbahnzellen gar nicht schützen, dann würden diese eben auch "reapariert". Das Immunsystem ist immer ein Problem, weswegen fleißig an Varianten getüftelt wird, die nicht so schnell erkannt werden, so dass die Viren mehr Zeit gewinnen. Außerdem gibt es immer tollere Möglichkeiten, die Viren selektiv zu gestalten. Für eigentlich jede Gewebeart gibt es Viren. Wenn der Defekt z.B. im Darmepithel liegt, kann man die Viren direkt für dieses "Target" züchten. Zur Therapie eingesetzte Viren sind so konstruiert, dass sie sich nicht mehr von Zelle zu Zelle verbreiten können, also ist auch die Gefahr, dass sie mutieren un dann andere Gewebe angreifen, auf ein Minimum reduziert. Jede neue Therapieform birgt Risiken und ich fürchte, auf 0% Risiko wird man nicht kommen. Aber dennoch denke ich, das dies eine tolle Möglichkeit für die Betroffenen ist. So seltene Krankehiten werden ja nicht so intensiv erforscht. Ich hoffe, dass es den Betroffenen hilft!
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