Kampagne für todkranken Siebenjährigen Joshuas umstrittener Medikamentenversuch

Der todkranke Joshua darf ein Medikament nehmen, das noch nicht zugelassen ist. 200 anderen Patienten wurde es verwehrt. Die US-Arzneimittelbehörde und die Pharmafirma haben sich dem Druck einer Social-Media-Kampagne der Familie gebeugt. Ist das gerecht?

Joshua Hardy, als es ihm besser ging: Nach einer Knochenmarktransplantation mit Adenoviren infiziert, gegen die kein gängiges Mittel mehr wirkte
Facebook/ Savejosh

Joshua Hardy, als es ihm besser ging: Nach einer Knochenmarktransplantation mit Adenoviren infiziert, gegen die kein gängiges Mittel mehr wirkte

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Dass Joshua Hardy im Bett sitzt und mit seinen Brüdern spielt, war noch vor ein paar Tagen undenkbar. Der siebenjährige US-Amerikaner, der seit Jahren mit Chemotherapie und Bestrahlung gegen einen immer wiederkehrenden Tumor kämpft, hatte sich nach einer Knochenmarktransplantation mit Adenoviren infiziert. Seine Nieren versagten, der Junge war dem Tod näher als dem Leben.

Jetzt hat er eine Arznei bekommen, die anderen Patienten bisher verweigert wurde: Ein antivirales Mittel namens Brincidofovir, das in den USA noch nicht zugelassen ist. Es hat fast alle Erreger in seinem Blut innerhalb von wenigen Tagen getötet, die Familie schöpft neue Hoffnung. "Danke, danke, danke", schreibt Mutter Aimee Hardy auf ihrer Website, "das Brincidofovir hilft."

Schon vor Joshua hatten in den vergangenen zwei Jahren 200 Patienten - davon 80 mit einer Adenoviren-Infektion - beim Hersteller Chimerix beantragt, das Medikament experimentell nutzen zu dürfen. Alle wurden abgewiesen. "Jeder einzelne Fall zerreißt einem das Herz", zitiert die "Washington Post" Firmenchef Kenneth Moch. "Aber es ausnahmsweise - aus welchem Grund auch immer - nur einem Kind zur Verfügung zu stellen, ist keine faire Verteilung."

Wie gerecht ist die Behandlung des kleinen Joshua?

#SaveJosh: Joshua und seine Brüder Jack, Joe und Jude
Facebook/ Savejosh

#SaveJosh: Joshua und seine Brüder Jack, Joe und Jude

Joshua hat die Arznei jetzt vor allem deshalb bekommen, weil seine Eltern über Facebook und eine Website über das Schicksal ihres Kindes eine große Social-Media-Kampagne ins Rollen gebracht haben. Fast 20.000 Menschen unterschrieben eine Online-Petition für die Freigabe von Brincidofovir für Joshua, Hunderte bombardierten der "Washington Post" zufolge die Pharmafirma mit Anrufen. Am Ende fand die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA einen Umweg, nachdem die Verantwortlichen in den Medien von Joshua gehört hatten: Sie genehmigten zusätzlich zu einer bereits laufenden Studie, an der Joshua nicht teilnehmen konnte, eine weitere Untersuchung: In dieser soll die Wirkung des Medikaments bei Kindern getestet werden. Bereits 19 andere kranke Kinder können das Mittel daher nun nutzen.

So wunderbar die - keineswegs sichere - Rettung des kleinen Joshua wäre, wird seither in Foren, auf US-Nachrichtenseiten und in Zeitungen immer wieder die Frage gestellt: Ist es gerecht, dass er im Gegensatz zu anderen die Arznei bekommen hat? Gefährdet das die Arzneimittelforschung? Und darf eine Social-Media-Kampagne die Entscheidung einer Arzneimittelbehörde beeinflussen, während die Bitten anderer Patienten ohne eine solche Unterstützung ungehört verhallen? "Jeder, der sein Herz am rechten Fleck trägt, möchte für den Jungen nur Gutes", sagt der Medizinethiker Urban Wiesing von der Universität Tübingen. Trotzdem seien Medienkampagnen keine gute Entscheidungsgrundlage für eine gerechte Verteilung. "Menschen mit weniger Mediengeschick würden dann benachteiligt", argumentiert Wiesing gegenüber SPIEGEL ONLINE.

Die Pharmafirmen zahlen

Von dieser Frage zu trennen, ist das forschungsethische Problem, ob eine Arznei schon vor dem Beweis ihrer Wirksamkeit verteilt werden sollte. "Compassionate Use" nennen Fachleute diese Regelung, die für Pharmafirmen meist teuer ist, weil diese nicht nur die experimentelle Therapie, sondern auch die etwaigen Folgekosten bezahlen müssen. "Wenn man Medikamente noch während der wissenschaftlichen Erprobung und vor dem Wirksamkeitsbeweis vergibt, besteht die Gefahr, dass man die wissenschaftliche Evidenz erst viel später oder nie erfährt", meint Wiesing. "Die FDA hat über die zusätzliche Studie einen klugen Weg gefunden, weil so die Ergebnisse von Joshuas Behandlung nicht verlorengehen."

In Deutschland gibt es analog zum Compassionate Use in den USA seit 2010 die sogenannte Härtefallregelung. "Wenn für einen Patienten mit einer lebensbedrohlichen Krankheit keine anderen Therapien mehr zur Verfügung stehen, kann über die Härtefallregelung ein neues, noch nicht zugelassenes Arzneimittel abgegeben werden, das bereits einigermaßen fortgeschritten in seiner klinischen Entwicklung ist", sagt Maik Pommer, Sprecher des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). Es müssen schon mehrere klinische Prüfungen durchgeführt und der Zulassungsantrag muss bei einer europäischen Zulassungsbehörde gestellt worden sein. Alternativ können auch noch klinische Prüfungen mit dem Arzneimittel laufen. "Voraussetzung ist", so Pommer, "dass das Pharmaunternehmen die Kosten dafür trägt und die Patienten nicht mehr an einer bereits laufenden Studie teilnehmen können."

Kommerzieller Vermittler für Arzneien?

Das BfArM prüft den Antrag des Herstellers oder - in seltenen Fällen - des Arztes und erteilt je nach Bewertung die Erlaubnis oder das Verbot. 26 solcher Medikamente wurden seit 2010 bereits freigegeben. "Dadurch konnte schon einigen tausend Patienten eine Therapieoption mit Arzneimitteln ermöglicht werden, die noch keine Zulassung haben oder hatten", so Pommer zu SPIEGEL ONLINE. Der Krankheitsverlauf wird allerdings nicht beim BfArM dokumentiert, sondern von den Ärzten und Herstellern.

Weil für todkranke Menschen der Kampf schwierig ist, ein solches Medikament nehmen zu dürfen, übernimmt die Firma myTomorrows in den Niederlanden die Vermittlung. Das kommerzielle Unternehmen, das Kranke und Pharmafirmen zusammenbringt, will in Kürze auch in Deutschland arbeiten und Ärzte auf Medikamente in der Entwicklung aufmerksam machen. Das Credo der Macher: "Jeder sollte einen früheren Zugang zu vielversprechenden Medikamenten bekommen können, die ihre oder seine Situation verbessern könnten", heißt es auf der Website. Ob das Vorhaben auch bei offiziellen Behörden wie dem BfArM auf Unterstützung stößt, wird sich dann zeigen.

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insgesamt 41 Beiträge
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Seite 1
firenafirena 25.03.2014
1. Härtefallregelung
Gut und sinnvoll, dass es so etwas gibt. Ein Todkranker hat nichts zu verlieren. Wichtig wäre jedoch, die Verabreichung derart in eine Studie einzubetten, dass auch entsprechende Erkenntnisse daraus gewonnen werden können. Was ich nicht verstehe: Warum ist das Unternehmen, welches das Medikament im Rahmen eines Härtefalles zur Verfügung stellt, haftbar für sämtliche Folgekosten? Dadurch wird diese Option doch nur unwahrscheinlicher und wirklich nachvollziehbar finde ich es nicht. Wenn eine Person von "aussen", sei es ein Arzt oder ein Patient, ein nicht getestetes, nicht freigegebenes Produkt haben möchte und es (deswegen) nicht die Erwartungen erfüllt - warum muss dann das Unternehmen für die Folgen aufkommen? Studien werden immer von den Unternehmen finanziert, aber normalerweise erst dann, wenn die Entwicklung es zulässt und das Risiko kalkulierbar ist. Die Kosten für solche "Vorab-Experimente" sollten entweder diejenigen tragen, die das Medikament haben wollen, oder (was wahrscheinlicher ist) die Allgemeinheit.
mytilus54 25.03.2014
2. Notfalls gleiches Endergebnis
Ob jemand wie Joshua an seinen Tumoren und Sekundärproblematiken ganz sicher bald stirbt oder eventuell an noch vorklinisch experimentellen neuartigen Wirkstoffen, ist am Ende das gleiche Ergebnis. Bei den experimentellen Wirkstoffen besteht ganz klar ein Stück Hoffnung, ohne sie dagegen keine Hoffnung. Warum also es nicht versuchen?
chb_74 25.03.2014
3. Compassionate Use
Zitat von firenafirenaGut und sinnvoll, dass es so etwas gibt. Ein Todkranker hat nichts zu verlieren. Wichtig wäre jedoch, die Verabreichung derart in eine Studie einzubetten, dass auch entsprechende Erkenntnisse daraus gewonnen werden können. Was ich nicht verstehe: Warum ist das Unternehmen, welches das Medikament im Rahmen eines Härtefalles zur Verfügung stellt, haftbar für sämtliche Folgekosten? Dadurch wird diese Option doch nur unwahrscheinlicher und wirklich nachvollziehbar finde ich es nicht. Wenn eine Person von "aussen", sei es ein Arzt oder ein Patient, ein nicht getestetes, nicht freigegebenes Produkt haben möchte und es (deswegen) nicht die Erwartungen erfüllt - warum muss dann das Unternehmen für die Folgen aufkommen? Studien werden immer von den Unternehmen finanziert, aber normalerweise erst dann, wenn die Entwicklung es zulässt und das Risiko kalkulierbar ist. Die Kosten für solche "Vorab-Experimente" sollten entweder diejenigen tragen, die das Medikament haben wollen, oder (was wahrscheinlicher ist) die Allgemeinheit.
Erstens wurde ja eben eine neue Studie aufgesetzt, an der der Junge dann teilnehmen konnte (in den ursprünglichen Studien war er nicht als Teilnehmer vorgesehen und konnte daher auch nicht einfach hinzugefügt werden!) und zweitens haftet (wie im Artikel geschrieben) das Unternehmen beim sog. "compassionate use", also der Anwendung für eine (noch) nicht zugelassene Indikation, wenn sie unter Kontrolle der Firma geschieht. Außerdem kommt hier das US-Recht ins Spiel, wo sowieso vor lauter Haftung kaum noch Bewegung möglich ist.
ge1234 25.03.2014
4. Ist das gerecht?
Was für eine Frage angesichts eines bevorstehenden Todes? Wäre es mein Kind gewesen, hätte ich auch Himmel und Hölle in Bewegung gesetzt, um mein Kind zu retten. Vielleicht sollte man eher fragen, ob die geltende Vergabepraxis sinnvoll ist und wie man sie verbessern kann. Aber die Frage nach der Gerechtigkeit hätte ich mir in dieser Situation mit Sicherheit niemals gestellt!
mariameiernrw 25.03.2014
5. Nein
Zitat von mytilus54Ob jemand wie Joshua an seinen Tumoren und Sekundärproblematiken ganz sicher bald stirbt oder eventuell an noch vorklinisch experimentellen neuartigen Wirkstoffen, ist am Ende das gleiche Ergebnis. Bei den experimentellen Wirkstoffen besteht ganz klar ein Stück Hoffnung, ohne sie dagegen keine Hoffnung. Warum also es nicht versuchen?
Nein, leider ja eben nicht. Das Medikament könnte das Leiden des Jungens auch noch deutlich verschärfern.
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