Schwere Augenkrankheit Gentherapie soll 850.000 Dollar kosten

Es wird wohl eine der teuersten Gentherapien weltweit: Ein US-Unternehmen bietet eine Arznei gegen eine seltene Ursache von Blindheit an. 850.000 Dollar soll die Behandlung pro Patient kosten.

Augenuntersuchung
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Die Betroffenen werden schon mit eingeschränktem Sehvermögen geboren und erblinden, manchmal schon als Kleinkinder, manchmal erst als Erwachsene. Nun gibt es erstmals eine mögliche Heilung für Menschen mit einem seltenen Gen-Defekt im Auge.

Das Pharmaunternehmen Spark Therapeutics bietet die entsprechende Gentherapie unter dem Namen Luxturna in den USA an. Die Kosten der Behandlung sollen pro Patient bei 850.000 Dollar (rund 706.000 Euro) liegen. Zuvor hatte das Unternehmen sogar einen Preis von einer Million Dollar (etwa 830.000 Euro) angekündigt.

Man habe sich nun doch für den geringeren Preis für Luxturna entschieden, nachdem Krankenversicherungen Zweifel angemeldet hatten, die Kosten für die teure Behandlung übernehmen zu können. Auch über Ratenzahlungen und Rückzahlungen, falls die Therapie nicht anschlägt, werde verhandelt.

Immer höhere Arzneimittelpreise sind in den USA - aber nicht nur dort - ein großes Thema.

Wie lange wirkt die Therapie?

Die Firma gibt sich optimistisch, dass ein einmalige Injektion ausreicht, um Patienten lebenslang vor der Erblindung zu bewahren. Das "Institute for Clinical and Economic Review", eine gemeinnützige Organisation, schätzt allerdings, dass die Behandlung nur zehn Jahre wirkt. Weil die Patientenstudien erst einige Jahre laufen, lässt sich die Frage bisher nicht mit Sicherheit beantworten.

Luxturna ist seit Dezember 2017 in den Vereinigten Staaten zugelassen. Es handelt sich um die erste dort verfügbare Therapie gegen eine Form der sogenannten Leberschen kongenitalen Amaurose, die auf einem Defekt im RPE65-Gen beruht. Die Krankheit kann auch durch andere Gendefekte entstehen. In den USA sind Schätzungen zufolge wenige tausend Menschen betroffen.

Bei der Therapie wird die Arznei in beide Augen gespritzt - der dafür nötige Eingriff dauert etwa 45 Minuten. Die Therapie soll dann dafür sorgen, dass ein defektes Gen auf der Netzhaut ersetzt wird.

Die Behandlung ist Teil eines wachsendes Medizinfeldes, von dem sich manche Experten in den kommenden Jahren Dutzende neue Spezial-Medikamente gegen seltene Leiden versprechen. Es gibt jedoch auch die Frage, wie sinnvoll es ist, so viele Ressourcen in Medikamente zu stecken, die nur sehr wenigen Patienten helfen, aber einen immer größer werdenden Anteil der Gesundheitskosten verursachen.

Wie viel ist besseres Sehen wert?

Spark Therapeutics rechtfertigt den Preis für sein Medikament damit, dass lebenslange Blindheit mehr als eine Million Dollar koste, wenn man Verdienstausfälle und Pflegekosten einrechne.

Mindestens eine Gentherapie wurde bereits für mehr als eine Million Dollar angeboten. Das Mittel gegen eine seltene Erkrankung des Fettstoffwechsels kam 2012 in Europa auf den Markt und sollte zunächst mindestens 1,2 Millionen Dollar pro Behandlung kosten. Im April 2017 stellte der Hersteller das Angebot jedoch wegen fehlender Nachfrage ein.

jme/AP



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