Streit um Medikament gegen Lichtunverträglichkeit Im Dunkeln gelassen

Gegen eine schmerzhafte Lichtunverträglichkeit gibt es seit zwei Jahren eine Arznei. Sie ist zugelassen, aber nicht verfügbar. Warum warten die Betroffenen vergeblich?

Drinnen in Sicherheit: Wenn Sonnenlicht schmerzt
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Drinnen in Sicherheit: Wenn Sonnenlicht schmerzt

Von Timo Stukenberg


Mehr als 20 Jahre lang hat sich Clara Hauke vor der Sonne versteckt - aus Angst vor unerträglichen Schmerzen. Hauke leidet an einer seltenen Krankheit: erythropoetische Protoporphyrie, kurz EPP. Fällt Sonnenlicht auf ihre Haut, fangen die Stellen an, "von innen zu brennen", sagt sie. Es juckt, brennt, beißt und sticht oft tagelang.

Als Kind nannte Hauke ihre Krankheit "Knallfrösche unter der Haut". "Um am sozialen Leben teilzunehmen, musste ich immer Schmerzen aushalten", sagt sie. Der Alltag kostete sie immens viel Kraft, oft hat sie es nur mit starken Schmerzmitteln geschafft. Ein Medikament gegen die Sonnenunverträglichkeit gab es lange nicht.

Im April 2014 änderte sich Haukes Leben radikal. Sie fuhr zum ersten Mal nach Zürich, um dort ein Reiskorn-großes Implantat mit einem neuartigen Wirkstoff an der Hüfte eingesetzt zu bekommen. Das Medikament erlaubte ihr, was sie ihr ganzes Leben lang vermieden hatte: in der Sonne spazieren zu gehen, tagsüber einzukaufen, mit dem Fahrrad zur Arbeit zu fahren. "Mit dem Medikament habe ich fast das Gefühl, dass ich keine EPP mehr habe", so Hauke.

Zugelassen, aber nicht verfügbar

Die Krankheit beruht auf einem seltenen Gendefekt, der eine Stoffwechselstörung verursacht. Ein Vorläufer des roten Blutfarbstoffs, das sogenannte Protoporphyrin, reichert sich im Körper an und löst die Lichtunverträglichkeit aus. An der Krankheit leiden in Deutschland schätzungsweise mehrere hundert Menschen. Mit einer Lichtallergie, unter der etwa Hannelore Kohl litt, hat EPP nichts zu tun.

Haukes Implantat heißt Scenesse und gibt stetig den Wirkstoff Afamelanotid ab. Er stimuliert die Melaninproduktion - und macht die Haut so brauner und widerstandsfähiger gegen Sonnenlicht, weil sie so bestimmte UV-Strahlen besser absorbieren kann. Dadurch verlängert sich die Zeit, die Betroffene in der Sonne verbringen können. Seit Dezember 2014 ist das Medikament des australischen Herstellers Clinuvel in der Europäischen Union zugelassen.

Mehr als zwei Jahre später warten die meisten EPP-Patienten aber immer noch auf eine Behandlung. Einer der Gründe: Weil Wirksamkeit und Sicherheit der Arznei nach Ansicht der Europäischen Arzneimittelbehörde (Ema) noch nicht ausreichend belegt sind, hat sie das Mittel unter strengen Auflagen zugelassen: Der Hersteller Clinuvel musste spezielles Schulungsmaterial für Ärzte vorbereiten sowie ein Patientenregister und ein Studienprotokoll zur Verfügung stellen.

Für eine Zulassung hierzulande musste die deutsche Arzneimittelbehörde BfArM (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte) die Unterlagen des Herstellers überprüfen. Doch das BfArM und Clinuvel wurden sich lange nicht einig, Amt und Hersteller schieben sich dafür gegenseitig die Schuld zu: Die Behörde habe eng mit Clinuvel zusammengearbeitet, "um das Verfahren zu beschleunigen und unnötige Verzögerungen etwa aufgrund unvollständiger oder nicht den Anforderungen genügender Unterlagen zu vermeiden", sagt BfArM-Sprecher Maik Pommer. Clinuvel-Sprecher Lachlan Hay entgegnet, die Anforderungen seien "unverhältnismäßig" gewesen.

Anstatt sechs Wochen dauerte es 18 Monate, bis das Medikament im April 2016 in Deutschland zugelassen wurde.

"Der Hersteller ist das Nadelöhr"

Trotzdem ist es noch immer die Ausnahme, dass EPP-Patienten das Medikament in Deutschland bekommen. Denn Scenesse wird bislang nur am Uniklinikum Düsseldorf implantiert. Dort gibt es aber nicht ansatzweise genug Behandlungsplätze für die Therapie. Die Patienten müssen alle zwei Monate ein neues Implantat bekommen, die Prozedur und die Dokumentationspflichten sind aufwändig und damit teuer.

Laut Clinuvel gibt es in Deutschland zwar theoretisch acht Kliniken, in denen Patienten behandelt werden könnten. Neben Düsseldorf seien jedoch bislang nur zwei weitere Zentren geplant, in Chemnitz und in Berlin. "Wir versuchen, die übrigen Kliniken zu überzeugen", sagt Hay. Eine Prognose, wann es soweit ist, könne er nicht geben.

Auch die Krankenkassen und das Bundesgesundheitsministerium verweisen auf den Hersteller Clinuvel, der nun am Zuge sei: "Das Nadelöhr für eine breitere Anwendung des Arzneimittels ist der Hersteller", teilt der GKV-Spitzenverband auf Nachfrage mit.

Arbeit unmöglich ohne Arznei

"Bei einigen EPP-Patienten löst es Schuldgefühle aus, dass sie eine Behandlung bekommen und andere nicht", sagt Claras Mutter, Elke Hauke. Sie kämpft als Vorsitzende der EPP-Selbsthilfegruppe in Deutschland für eine Behandlung ihrer Tochter.

Bislang ohne Erfolg. Clara Hauke fliegt immer wieder nach Zürich, um sich dort behandeln zu lassen. Gerade hat sie bei ihrer Krankenkasse beantragt, dass die Kosten dafür wieder übernommen werden. Für die Krankenpflegerin hängt ihr Alltag von dem Medikament ab. Mit einer Reaktion könne sie nicht einmal Handschuhe tragen, weil ihre Hände dann zu druckempfindlich sind, sagt sie. "Ich könnte dann nicht arbeiten."

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insgesamt 18 Beiträge
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Seite 1
faehri_60 27.01.2017
1. Nicht zu fassen ...
Alle reden vom Abbau der Bürokratie .. und machen genau das Gegenteil. Wie kann es sein, dass im 21. Jahrhundert alles 1000-mal geprüft, überprüft und in Regeln gefasst werden muss? Würde nicht EINE Stelle reichen? Die könnte überall sein .. auch am Südpol .. Hauptsache mit einem klaren Auftrag. Dem Medikament ist es wurscht, wo die Einnahme erfolgt. Ob Wanne-Eickel oder Novosibirsk .. wirkt, oder eben nicht. Die dabei gewonnen Milliarden im wohl dreistelligen Bereich könnten dafür endlich einmal Forschungen ermöglichen, die heute an Geldmangel scheitern. Alle reden von globalen Märkten ec. ... und benehmen sich wie zu Zeiten der Kleinstaaterei ... eine Eigenschaft, an der die Menschheit selbst scheitern könnte, denn sie weiß offensichtlich nicht was sie will ...
permissiveactionlink 27.01.2017
2. Enzym
Bemerkenswert an dieser Krankheit ist die Tatsache, dass eine Mutation des Enzyms Ferrochelatase den Einbau des katalytisch bedeutsamen Fe-II-Ions in das Zentrum des Protoporphyrinringes erschwert. Durch diesen Flaschenhals reichert sich das Protoporphrin in den Erythrozyten an. Aber obwohl der Porphyrin-Fe-Chelatkomplex essentiell ist für den Sauerstofftransport im gesamten Körper (Das Sauerstoffmolekül bindet am zentralen Porphyrinring, der wiederum in dem Protein Hämoglobin B gebunden ist), scheint die Sauerstoffversorgung durch diese Krankheit nicht betroffen zu sein.
0forearth 27.01.2017
3.
Zitat von faehri_60Alle reden vom Abbau der Bürokratie .. und machen genau das Gegenteil. Wie kann es sein, dass im 21. Jahrhundert alles 1000-mal geprüft, überprüft und in Regeln gefasst werden muss? Würde nicht EINE Stelle reichen? Die könnte überall sein .. auch am Südpol .. Hauptsache mit einem klaren Auftrag. Dem Medikament ist es wurscht, wo die Einnahme erfolgt. Ob Wanne-Eickel oder Novosibirsk .. wirkt, oder eben nicht. Die dabei gewonnen Milliarden im wohl dreistelligen Bereich könnten dafür endlich einmal Forschungen ermöglichen, die heute an Geldmangel scheitern. Alle reden von globalen Märkten ec. ... und benehmen sich wie zu Zeiten der Kleinstaaterei ... eine Eigenschaft, an der die Menschheit selbst scheitern könnte, denn sie weiß offensichtlich nicht was sie will ...
Im Artikel wird ersichtlich, dass das Präparat in Europa zugelassen wurde. Das BFARM prüft anscheinend für Deutschland, ob die Auflagen eingehalten werden. Wie soll auch eine ausländische Stelle prüfen, ob die Ärzte hier richtig informiert werden? Sie wollen doch sicher auch ein Medikament, das ausreichend getestet wird und keines, bei dem die Nebenwirkungen erst Jahre nach der Einführung durch Zufall auffallen? Ich könnte mir schon vorstellen, dass so ein Mittel nicht ganz harmlos ist. Für die Patienten ist die Verzögerung zwar ärgerlich, aber anscheinend ist die Krankheit immerhin nicht lebensbedrohend. In einem solchen Fall sollte man sich schon sehr genau überlegen, welche Risiken man bei der Behandlung eingehen will.
robert_be 27.01.2017
4. Warum passiert hier nichts ?
Der Hersteller des Medikaments wird doch ein natürliches, wirtschaftliches Interesse daran haben, dass das Medikament angewendet wird. Also gehe ich davon aus, dass der Bürokratiesumpf in Deutschland dafür verantwortlich zeichnet, dass nur wenige Betroffene das Medikament erhalten. Eben Deutschland, in dem die Formulare für dieses Medikament wahrscheinlich erst noch entworfen werden müssen...
Kurz-und-konstruktiv 27.01.2017
5. Die Ursache liegt in dem Missverhältnis: Kleines Unternehmen - weltweite Expansion
Als - kleines - Pharmaunternehmen, dass das viele - fremde - Geld, was es für die Entwicklung ausgegeben hat, wieder reinholen muss, konzentriert es seine - relativ kleinen - Ressourcen auf die Länder weltweit, die einfachere Zulassungsbedingungen haben und die Vermarktung volle Kanne laufen und UMSATZ gemacht werden kann. Die Einführung für Europa verschiebt sich dadurch nach hinten. kostet sie doch Geld und Ressourcen. Deshalb erst einmal "Cash-in-die-Täsch" in der Schweiz und anderen Ländern - und dann mal schauen, wie man die Anfordurungen der EMEA in Europa umsetzt.
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