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Anfang 2010 könnte die Genehmigung für erste klinische Versuche erteilt werden. Zunächst will die Firma ihre Zellersatztherapie an Babys mit einer tödlichen Form der sogenannten Spinalen Muskelatrophie testen. Bei dem Leiden degeneriert das Rückenmark schon im Säuglingsalter. Weil irgendwann die Atemmuskulatur versagt, erlebt kaum ein erkranktes Kind den zweiten Geburtstag.

"First-in-man" nennen die Firmen derlei Versuche. Mit ihnen ist noch kein Geld zu verdienen; dafür ist die Zahl der Kranken viel zu gering. Andererseits jedoch ist das Risiko für die Unternehmen nicht sehr hoch, weil den Patienten bislang ohnehin nicht geholfen werden kann.

Denn dass bei den ersten Menschenversuchen mit Präparaten aus embryonalen Stammzellen etwas schiefgehen kann, bestreiten selbst die Befürworter der Technik nicht. Um jeden Preis will die Branche einen Fall wie jenen des 18-jährigen Amerikaners Jesse Gelsinger vermeiden. Der starb 1999 bei dem Versuch, sein Leberleiden mittels Gentherapie zu heilen. Der Todesfall diskreditierte den ganzen Forschungszweig.

Gentherapie funktioniert völlig anders als Stammzelltherapie. Und doch sehen manche Forscher Parallelen. "Viele der sozialen und ökonomischen Kräfte, die damals die Gentherapie in die Kliniken brachten, existieren heute wieder", sagt James Wilson von der University of Pennsylvania. "Ich bin besorgt, dass die Erwartungen an die embryonalen Stammzellen höher sind, als es der Entwicklungsstand des Forschungsfelds rechtfertigt."

"Es gibt Risiken, die herkömmliche Medikamente nicht haben"

Vor allem in der Öffentlichkeit entstehe schnell ein falsches Bild, sagt Wilson. So hatte beispielsweise die US-Frühstücksshow "Good Morning America" seine Berichterstattung über den Geron-Coup mit manipulierten Bildern des paralysierten Superman-Mimen Christopher Reeve unterlegt. Am Ende des Berichts stand der 2004 gestorbene Reeve, zeit seines Lebens prominenter Lobbyist der Stammzelltherapie, aus dem Rollstuhl auf.

Wilsons Wort hat Gewicht. Denn er war es, der vor fast zehn Jahren die Gelsinger-Studie leitete. Und tatsächlich sind sich die Forscher weitgehend einig, dass Stammzellen ein Krebsrisiko bergen. Manche Tumorzellen seien embryonalen Stammzellen sogar verblüffend ähnlich, berichtet Catriona Jamieson von der University of California in San Diego: "Sie nutzen eine vergleichbare molekulare Maschinerie."

"Es gibt Risiken, die herkömmliche Medikamente nicht haben", bestätigt auch Irvine-Forscher Keirstead. Embryonale Stammzellen seien lebendes Material. Einmal im Körper, ließen sie sich nicht mehr entfernen. "Und ihre Vermehrungsfähigkeit ist phänomenal; es lassen sich leicht Kubikmeter davon herstellen!"

Doch bei den nun geplanten Therapien gehe es gar nicht um die Verwendung der undifferenzierten Zellen, versichert Keirstead. "Niemand, der noch alle fünf Sinne beisammen hat, transplantiert einfach embryonale Stammzellen." Vielmehr sei das Ziel, möglichst weit ausdifferenzierte Zellen in hoher Reinheit für die Patienten bereitzustellen.

Zu über 99 Prozent bestehen beispielsweise die Zellkulturen von California Stem Cell aus Motorneuronen. Die Experten von Geron erreichen ähnlich gute Werte. "Wir haben Nährlösungen mit fast genau jenen Hormonen und Wachstumsfaktoren entwickelt, die auch in der Natur diesen Zelltyp hervorbringen", sagt Keirstead. Derart gereifte Zellen hätten ihre Teilungsfähigkeit fast vollständig eingebüßt und könnten daher keine Geschwulst mehr bilden. Die Reinheit sorge zudem dafür, dass "möglichst wenig Ausreißer transplantiert werden, die später Probleme machen könnten".

Nager konnten nach Therapie die gelähmten Hinterbeine bewegen

Tierversuche geben dem Forscher recht: An fast 2000 Ratten und Mäusen erprobten die Geron-Experten die Therapie. Tumoren bildeten sich in keinem Fall. Selbst die bei Medizinern gefürchtete Abwehrreaktion des Immunsystems blieb weitgehend aus, vermutlich eine Folge der jungfräulichen Eigenschaften der Stammzellen.

Stattdessen konnten einige Nager nach der Therapie tatsächlich wieder ihre zuvor fast vollständig gelähmten Hinterbeine bewegen. Keirstead: "Die Reparatur war dauerhaft."

Diesen Erfolg will Geron-Chef Okarma nun beim Menschen wiederholen. Können die Zellbiologen des Unternehmens die letzten Bedenken der FDA ausräumen, wollen sie sich nach geeigneten Patienten umschauen: Die Verletzung des Rückenmarks muss in Brusthöhe liegen und frisch sein, damit das Nervengewebe noch nicht vernarbt ist. Mit einer Spezialvorrichtung sollen die Zellen den Patienten direkt ins Rückenmark injiziert werden. Dann heißt es abwarten.

"Ich erwarte nicht, dass die Leute aus ihrem Rollstuhl aufstehen", sagt der Kanadier Keirstead. Zunächst sei ohnehin nur eine Sicherheitsstudie mit einer geringen Zahl injizierter Zellen geplant.

"Jede noch so kleine Verbesserung wäre ein Triumph für die Patienten und auch für die Forschung", so Keirstead. Bekommt die Studie endgültig grünes Licht von der FDA, dann ist zumindest eines schon gewiss: Selten wurde ein medizinisches Experiment mit mehr Hoffnung und Bangen von der Welt verfolgt.

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• 1. Teil: Großmarkt der Zellen
• 2. Teil: "Es gibt Risiken, die herkömmliche Medikamente nicht haben"