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Gentherapie

Eingriff ins Erbgut

Von Gerald Traufetter

Schadhafte Gene durch intakte ersetzen - so wollten Biomediziner Krebs und Erbkrankheiten heilen. Nach schweren Rückschlägen erlebt die Gentherapie derzeit einen zarten zweiten Frühling.

In der noch kurzen Geschichte der Gentherapie gibt es ein Opfer und einen Helden. Beide 18 Jahre alt. Der eine starb aufgedunsen auf einer Intensivstation der Uniklinik von Pennsylvania. Der andere brachte es als Erfolgsstory rund um die Welt auf die Titelseiten der Zeitungen.

Der eine steht für die Hybris der modernen Medizin, für tödlichen Ehrgeiz mancher Ärzte und das Versagen der Kontrolle. Der andere steht für das Geschick von Medizinern, deren Mut und dem so dringend benötigten Erfolg, das Heilsversprechen dieser neuen Therapieform doch noch erfüllen zu können.

Jesse Gelsinger heißt der Tote, Steven Howarth der Hoffnungsträger. Sie haben der Gentherapie Namen und Gesichter gegeben - im Schlechten wie im Guten. Sie verkörpern jene Ambivalenz, mit der Ärzte und Genetiker das junge Forschungsfeld betrachten. In den Achtzigern waren sie angetreten, Krankheiten zu heilen: Krebs, Mukoviszidose, Immunkrankheiten - Leiden, die sich auf fehlende oder mutierte Gene reduzieren lassen.

Das Verfahren klingt einfach. Defekte Gene im Erbgut des Menschen sollen repariert werden durch kleine Genschnipsel, die die richtige Sequenz enthalten. Die Genschnipsel will man meist mit Hilfe eines Virus, das wie eine Art "Gen-Taxi" funktioniert, durch die Zellmembran in die Zelle schmuggeln, die dann das künstlich hinzugefügte Gen abliest, damit die Zelle das tut, was ihre eigentliche Aufgabe ist.

Alles klang so einleuchtend: nicht mehr an den Symptomen herumdoktern mit Pillen und Skalpell, sondern dort heilen, wo das Übel seinen Lauf nimmt - im menschlichen Erbgut. Schnell machte der revolutionäre Ansatz die Runde in den Medien. Mediziner ließen sich in den achtziger und neunziger Jahren zu Heilsversprechen hinreißen, Risikokapital floss in die Forschung. Der Wettstreit der Gelehrten um den großen therapeutischen Durchbruch nahm seinen Lauf.

Dabei gab es schon in der Aufbruchszeit warnende Stimmen. Eine, eine besonders gewichtige, war die von James Watson, dem Mitentdecker der DNA-Struktur: "Wenn wir auf den Erfolg der Gentherapie warten, werden wir so lange warten, bis die Sonne erloschen ist", grollte der Amerikaner gegen seine vor Euphorie besoffenen Kollegen.

Die machten sich Anfang der neunziger Jahre an erste klinische Studien. Zu früh, zu hastig, zu schlampig, wie im Falle Jesse Gelsinger. Der Teenager aus Tucson (Arizona) hatte einen seltenen Gendefekt - seine Leber konnte schädliches Ammoniak nicht ausreichend entsorgen. Weil es an einem Enzym mangelte, sammelte sich Ammonium in lebensbedrohlicher Dosis in seinem Körper an.

38 Billionen gentechnisch veränderte Erkältungsviren spritzten sie im Jahre 1999 dem ahnungslosen Teenager. Darin enthalten war jenes Gen für das lebenswichtige Enzym. Doch Gelsingers Immunsystem spielte komplett verrückt - nicht wegen des künstlichen Gens, sondern wegen der Viren. Der Viren-Schock ließ Gelsingers Organe versagen, eins nach dem anderen, bis der junge Mann tot war.

Der Untersuchungsbericht attestierte Gelsingers Arzt James Wilson desaströse Fehler. Doch zum Glück für die Zunft der Gentherapeuten fiel die Veröffentlichung des Berichts ziemlich genau mit einer Erfolgsstory zusammen, die aus dem Pariser Kinderkrankenhaus Necker stammte.

Dort hatte der Pädiater Alain Fischer sogenannte Bubble-Kinder, Patienten ohne funktionierendes Immunsystem, erfolgreich therapiert. Der Franzose hatte den Kindern mit SCID-X1-Krankheit ein nicht mutiertes Stück Erbgut in ihre Blutstammzellen eingeschleust. Mit dessen Hilfe konnten sie erstmals Abwehrkörper bilden und das Schutzzelt (Bubble) verlassen, das sie von Geburt an nicht hatten verlassen dürfen.

Plötzlich waren da diese Bilder, die von einem medizinischen Wunder kündeten: Ein gentherapeutisch behandelter Junge küsst, durch eine Plastikfolie getrennt, ein Kind, das noch unbehandelt ist und nicht aus seiner Kunststoffblase darf.

Doch etliche Monate später dann der Schock: Zwei der behandelten Kinder bekamen Blutkrebs, Auslöser war eindeutig die Gentherapie. Das eingeschleuste heilende Gen hatte sich in der DNA der Körperzellen in die Nähe eines Krebsgens eingebaut und hatte es aktiviert. "Die Desillusion hätte mich vielleicht nicht so hart getroffen, wenn die Therapie zuvor nicht derart erfolgreich gewesen wäre", gestand Gentherapeut Fischer.

Die krankgeheilten Kinder aus Paris stellten das Heilungskonzept in Frage. Der damalige Präsident der Deutschen Arbeitsgemeinschaft für Gentherapie, Michael Hallek, befürchtete, die Zunft werde sich "wieder vom Krankenbett zur Laborbank" verlagern. Der Biochemiker Klaus Cichutek vom Paul-Ehrlich-Institut in Langen bei Frankfurt musste seiner Kollegenschaft Mut machen: "Das Feld steckt trotz aller Rückschläge voller Zukunftspotential."

Vor allem aber konnten die Genchirurgen fernab von Öffentlichkeit und Medien ihre Hausaufgaben machen. Denn das Interesse des Publikums galt nach der Jahrtausendwende nun den Stammzellen. Aus den zellulären Alleskönnern sollte neues Gewebe wachsen: Diabetes, Krebs und Alzheimer wollten die Mediziner so heilen.

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