Vor einem Jahr dann hatte Steven Howarth seinen Überraschungsauftritt. Die Kulisse dafür bildete eine umfunktionierte Lagerhalle in London. Dort hatten ihm seine Ärzte einen Hindernisparcours aufgebaut und die Straßenszenerie in Dämmerlicht getaucht. Zugegen waren Gentherapieexperten aus aller Welt. Sie beobachteten, wie der schlaksige, rothaarige Teenager an Wänden vorbeizirkelte, die man ihm in den Weg gestellt hatte.
Dank Gentherapie lief er nicht, wie früher, in sie hinein. Denn Steven Howarth leidet seit seiner Geburt an einer Augenkrankheit, der sogenannten Leberschen kongenitalen Amaurose. Dabei fehlt den Zellen der Netzhaut die Fähigkeit, den Sehfarbstoff zu regenerieren. In der dritten Lebensdekade sind die meisten der Betroffenen erblindet.
Zunächst fällt die Krankheit, die unter anderem auf ein fehlerhaftes Gen namens RPE65 zurückgehen kann, durch schwere Sehbehinderungen auf - vor allem nachts. "Ich musste nach Einbruch der Dunkelheit daheim sein. Sonst brauchte ich Hilfe, um nach Hause zu kommen", erzählte Steven Howarth. Er wurde gehänselt und kam immer schlechter in der Schule zurecht. Mit 16 Jahren musste er sich Bücher von einem Tutor vorlesen lassen.
Am University College in London fand er Mediziner, die ihm das intakte Gen RPE65 unter die Netzhaut spritzten. Eigentlich wollte der Humangenetiker Robin Ali nur testen, ob das Verfahren sicher war - nicht aber, ob es tatsächlich eine Verbesserung der Sehkraft bewirken würde.
Umso erfreuter waren die Ärzte, dass sich genau das bei Steven einstellte. Er erinnert sich noch, wie er sich das Vorher-Nachher-Video seines Dämmerlicht-Tests anschaute. "Das fühlte sich brillant an", sagte der 18-Jährige. Der Erfolg ist ein kleiner - denn zwei andere Patienten konnten nicht besser sehen. Doch schon machen sich Hunderttausende Patienten mit anderen Netzhautleiden, wie beispielsweise Retinitis Pigmentosa, Hoffnung, dass auch ihnen auf diesem Wege geholfen werden kann, dem unvermeidlich geglaubten Erblinden zu entkommen.
"Ermutigend", so kommentierte das "Deutsche Ärzteblatt" die Nachricht aus London. Positive Botschaften aus der Gentherapie häufen sich seitdem, weshalb manche Experten schon vorsichtig von einer Renaissance des Therapie-Ansatzes sprechen. Eine dieser Nachrichten betrifft eine Seuche, die rund um den Globus wütet: Aids.
Forscher um Gero Hütter von der Berliner Charité haben einem HIV-infizierten Mann helfen können. Der in Berlin lebende Amerikaner war an Blutkrebs erkrankt, weshalb eine Chemotherapie mit anschließender Knochenmarkspende notwendig war. Hütter suchte aber einen ganz besonderen Spender, einen der zwei Kopien einer Genvariante trägt, die immun gegen die HI-Viren machen. Er wurde fündig, transplantierte dem HIV-positiven Patienten die Blutstammzellen und konnte den Aids-Erreger auch 20 Monate danach nicht mehr nachweisen.
Die erst im Februar publizierte Fallstudie macht Gentherapie-Forschern Mut: Sie wollen jenes CCR5-Gen mit der "delta32-Mutation", die immun gegen HIV macht, auch anderen Infizierten hinzufügen. Die Biotech-Firma Sangamo BioSciences aus Richmond in Kalifornien etwa stellt künstlich jene schützenden Gene her. Bei Mäusen konnte das Unternehmen Zellen mit dem neuen Anti-Aids-Gen in die Blutbahn einbringen.
Seit Februar laufen erste Studien am Menschen. Dieser Patient aus Deutschland ist ein "solcher Segen für die Gentherapie", sagt Edward Berger von den National Institutes of Health in Bethesda im US-Bundesstaat Maryland, der die Rolle von CCR5 vor mehr als zehn Jahren entschlüsselt hat.
Das neuerstarkte Selbstvertrauen der Gentherapeuten speist sich unter anderem aus neuen Erkenntnissen über sichere Vehikel für den Transport der DNA-Sequenz in die zu behandelnden Zellen. Auch die Stammzellforschung hat neues Grundlagenwissen über die zellulären Steuerungsmechanismen geliefert, die einen gentherapeutischen Eingriff in jenes System erleichtert.
Befruchtet wird die Gentherapeuten-Szene auch von einem jungen Forschungsfeld mit dem sperrigen Namen "RNA-Interferenz". Molekularbiologen sind dabei auf Methoden gestoßen, wie sich Gene im Körper schlicht abschalten lassen. "Ein Geschenk des Himmels" seien die neuen Erkenntnisse, sagt etwa der Chemiker Phillip Sharp vom Massachusetts Institute of Technology in Cambridge bei Boston.
Der Jahreskongress der European Society of Gene and Cell Therapy Ende vergangenen Jahres im belgischen Brügge war deshalb nicht mehr geprägt von zermürbenden Analysen vergangenen Scheiterns. Mutig trugen die Teilnehmer die neuesten Ergebnisse aus Gentherapie-Studien am Menschen vor.
Eine Gruppe aus Frankreich etwa berichtete über Versuche, den Dopaminmangel bei Parkinsonkranken zu behandeln. Eine Gruppe aus Finnland kündete von ersten Erfolgen bei der Behandlung von malignen Gliomen, einer besonderen Art von Gehirntumoren. Im Januar begeisterten italienische Forscher um Alessandro Aiuti ihre Kollegen mit der Meldung, sie hätten Kinder mit einer seltenen Immunkrankheit ADA-SCID gentherapeutisch helfen können - ohne Krebsfälle wie bei den Pariser Bubble-Kindern.
Von einem Einsatz im medizinischen Alltag sind alle diese Ansätze noch weit entfernt. Die Studien finden mit kleiner Teilnehmerzahl statt. Oft nicht mehr als eine Handvoll zumeist hoffnungslos Kranke nehmen an ihnen teil. Aus ethischen Gründen wäre ein größerer Probandenkreis auch gar nicht möglich.
Besonnene Gentherapie-Forscher mahnen deshalb, die Hoffnung der Todkranken nicht zu stark zu schüren. Ein prominenter Mahner ist ein geläuterter Gentherapie-Enthusiast: James Wilson. Der Mediziner aus Pennsylvania leitete einst den tödlichen Versuch an Jesse Gelsinger.
Anfang Mai veröffentlichte Wilson im Fachblatt "Science" eine deutliche Warnung - nicht nur an die Gentherapeuten, sondern an jene neue Generation von Forschern, die an menschlichen Stammzellen forschen. "Das heutige Toben des Stammzell-Enthusiasmus", schrieb er, "lässt das eindringliche Echo der frühen, sorgenreichen Tage der Gentherapie erkennen."
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