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Blindheit: Gentherapie lässt Kinder wieder sehen

Eine experimentelle Gentherapie hat nahezu blinden Kindern wieder zum Sehen verholfen. Die vererbbare Augenkrankheit, an der sie leiden, ist zwar selten - doch die Mediziner hoffen, dass ihre Methode auch bei anderen Leiden erfolgreich sein könnte.

Augenuntersuchung (in Indonesien): Kann Gentherapie vererbte Erblindung stoppen? Zur Großansicht
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Augenuntersuchung (in Indonesien): Kann Gentherapie vererbte Erblindung stoppen?

New York/Philadelphia - Zum Jubeln ist es zwar noch ein wenig zu früh, aber die Studie weckt Hoffnungen auf künftige Erfolge im Kampf gegen vererbbare Augenkrankheiten: Eine experimentelle Gentherapie hatte in einer Studie in den USA teils erstaunlichen Erfolg. Die Patienten litten an der bisher unheilbaren, seltenen Erbkrankheit namens lebersche Kongenitale Amaurose. Ein Defekt an einem Gen namens RPE65 führt zu massiven Sehbehinderungen während der Kindheit und mit 30 bis 40 Jahren zu völliger Blindheit.

Im Rahmen der Studie wurden zwölf Betroffene im Alter von acht bis 44 Jahren an ihrem schlechteren Auge behandelt. Die Forscher um Albert Maguire und Katherine High von der University of Pennsylvania spritzen das genetische Material an Bord eines Virus unter die Netzhaut der Patienten.

Bei allen zwölf Probanden zeigten sich Verbesserungen, schreiben die Wissenschaftler im britischen Fachmagazin "The Lancet". Die größten Fortschritte machten demnach die Kinder im Alter zwischen acht und elf Jahren: Sie konnten sich nachher wieder ohne fremde Hilfe bewegen und Hindernisse erkennen. Bei einem achtjährigen Kind sei die Lichtempfindlichkeit des behandelten Auges anschließend fast wieder auf einem normalen Niveau angelangt. Der Erfolg der Therapie hänge davon ab, wie weit die Degeneration der Netzhaut schon fortgeschritten sei, folgern die Wissenschaftler daraus.

Ob die Behandlung den Veränderungsprozess aufhalten kann, soll eine weitere Studie zeigen. Die Methode wurde nach Tierversuchen erstmals bei Menschen angewandt und gilt deshalb noch nicht als ausgereifte Therapie.

Hoffnung auf Erfolg auch bei anderen erblichen Augenkrankheiten

Dennoch weckt die Studie neue Hoffnung auf Gentherapien auch bei anderen erblichen Formen der Blindheit, schreiben die niederländischen Forscher Frans Cremers und Rob Collin in einem Kommentar in "The Lancet". Der Grund sei zum einen das relativ einfache Verfahren, das Maguire und High angewandt haben. Außerdem sei in der Studie nur das schlechtere beider Augen behandelt worden. Eine Ausweitung auf größere Gebiete beider Augen könnten möglicherweise zu noch besseren Ergebnissen führen.

Zwar räumen Cremers und Collin ein, dass die Teilnehmer der Untersuchung gute Voraussetzungen boten, da ein Defekt am Gen RPE65 eine vergleichsweise milde Form der leberschen Kongenitalen Amaurose hervorrufe und es vor der Degeneration der Netzhaut eine Chance für eine Behandlung gebe. Dennoch sind sie der Meinung, dass die Gentherapie generell den Verfall der Netzhaut durch spontane Mutationen oder Erbkrankheiten zumindest verlangsamen, wenn nicht gar stoppen könnte. "Das", so die Forscher, "könnte den Patienten viele zusätzliche Jahre mit Augenlicht schenken."

Allerdings hänge ein solcher Erfolg auch davon ab, dass der entsprechende Gendefekt überhaupt ermittelt wird. Etwa 50 bis 90 Prozent der genetischen Ursachen von Blindheit seien bereits bekannt, so Cremers und Collin - doch selbst in den Industriestaaten wüssten mehr als 90 Prozent der Menschen mit vererbter Blindheit nicht, welcher Gendefekt bei ihnen vorliege.

mbe/dpa

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