Gentherapie Forscher heilen Mäuse mit Muskelschwund

Es ist ein erster Durchbruch gegen eine seltene und unheilbare Erbkrankheit: Bisher gibt es keine Medikamente, die Patienten mit genetisch bedingtem Muskelschwund helfen. Jetzt haben Forscher erstmals eine Gentherapie erfolgreich getestet - zumindest bei Mäusen und einem Affen.

Labor-Maus: Viren schleusen Gene in die betroffenen Zellen ein
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Labor-Maus: Viren schleusen Gene in die betroffenen Zellen ein


Es ist eine Krankheit, der Ärzte und Mediziner bisher ziemlich machtlos gegenüber stehen: die Spinale Muskelatrophie, eine seltene Form des Muskelschwunds, die durch einen Gendefekt ausgelöst wird. Betroffene leiden von Geburt an unter den Symptomen. Es sind körperliche Behinderungen, die daher rühren, dass sich die motorischen Nervenzellen im Rückenmark immer weiter zurückbilden. Die Folge: Impulse werden nicht mehr vom Gehirn an die Muskeln weitergeleitet, diese verkümmern in der Folge. Die Patienten haben Schmerzen, können sich kaum bewegen, Kauen, Schlucken und Atmen fallen schwer - oft endet die Krankheit mit einem frühen Tod. Medikamente gibt es bisher nicht.

Jetzt vermelden Forscher einen ersten Durchbruch bei der Entwicklung einer geeigneten Therapie. Der genetisch bedingte Muskelschwund bei Kleinkindern könnte sich künftig durch eine trickreiche Genreparatur beheben lassen. Den Wissenschaftlern um Brian Kaspar und Arthur Burghes von der Ohio State University in Columbus ist es gelungen, ein manipuliertes Virus in Mäuse zu spritzen, die an der Spinalen Muskelatrophie erkrankt sind. Diese Therapie schlug bei den Mäusen an, berichten die Forscher im Fachmagazin "Nature Biotechnology".

Der Gendefekt, der der Spinalen Muskelatrophie zugrunde liegt, bewirkt, dass das sogenannte Survival-Motor-Neuron-Protein nicht mehr richtig funktioniert. Es arbeitet nur noch reduziert und führt so zum Muskelschwund. Die Forscher nutzten das manipulierte Virus, um die gesunde Version des Gens in die Zellen der Tiere zu schleusen.

Auch bei Affen wurde das fehlende Gen eingebaut

Schon in früheren Studien hatten Wissenschaftler um Kaspar gezeigt, dass modifizierte Viren Gene zu den Zellen im Rückenmark bringen können: Sie injizierten das Virus frisch geborenen Mäusen und beobachteten, wie auch das Gen auf diese Weise ins Blut gelangte. In Zusammenarbeit mit dem Muskelschwund-Forscher Arthur Burghes entwarfen die Wissenschaftler nun einen neuen Therapieansatz gegen Spinale Muskelatrophie. In den Versuchen mit den kranken Mäusen schickten sie Viren zu den fehlerhaften Nervenzellen.

Die Therapie zeigte erstaunliche Wirkung: Tiere, die ohne Behandlung innerhalb von 15 Tagen starben, lebten nun über 250 Tage lang. Außerdem verbesserte sich auch ihre Muskelfunktion wesentlich. Andere Therapieansätze verlängerten das Leben der Tiere lediglich um 45 Tage.

Um zu überprüfen, ob die Therapie auch beim Menschen angewandt werden könnte, haben die Forscher schon erste Schritte unternommen: Sie markierten das manipulierte Virus mit einem fluoreszierenden Gen und konnten so genau verfolgen, in welchen Zellen es eingebaut wurde. Das Präparat spritzten sie einem frischgeborenen Javaneraffen. Auch in diesem Fall gelangte das Gen dorthin, wo es hin sollte. Es wurde von den Viren zielgenau bei den motorischen Nervenzellen im Rückenmark abgeliefert.

Die Wissenschaftler gehen deshalb davon aus, dass ihre Muskelschwund-Therapie wohl auch bei allen Primaten funktioniert - und damit vielleicht auch eines Tages beim Menschen.

cib/ddp

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Forum - Diskussion über diesen Artikel
insgesamt 5 Beiträge
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Seite 1
D_v_T 01.03.2010
1. ,
Zitat von sysopEs ist ein erster Durchbruch gegen eine seltene und unheilbare Erbkrankheit: Bisher gibt es keine Medikamente, die Patienten mit genetisch bedingtem Muskelschwund helfen. Jetzt haben Forscher erstmals eine Gentherapie erfolgreich getestet - zumindest bei Mäusen und einem Affen. http://www.spiegel.de/wissenschaft/medizin/0,1518,680898,00.html
Herzlichen Glückwunsch! Mit dieser Überschrift können Sie sich demnächs selbst im Hohlspiegel zitieren.
MadMad 01.03.2010
2. Tierversuche
Zitat von D_v_THerzlichen Glückwunsch! Mit dieser Überschrift können Sie sich demnächs selbst im Hohlspiegel zitieren.
Stimmt ! Gut beobachtet. Aber mal im Ernst, kann ein solches Ergebnis ohne Tierversuche gelingen ? Ich sage nicht, dass ich dafür bin, aber unter bestimmten Umständen ...
frubi 01.03.2010
3. .
Zitat von sysopEs ist ein erster Durchbruch gegen eine seltene und unheilbare Erbkrankheit: Bisher gibt es keine Medikamente, die Patienten mit genetisch bedingtem Muskelschwund helfen. Jetzt haben Forscher erstmals eine Gentherapie erfolgreich getestet - zumindest bei Mäusen und einem Affen. http://www.spiegel.de/wissenschaft/medizin/0,1518,680898,00.html
Ich freu mich schon auf die Haustiere der Zukunft. Mäuse die im Dunkeln leuchten, 2 Ohren auf dem Rücken haben und deren Blut aus Kerosin besteht.
superpuper 01.03.2010
4. Warum lautet die Überschrift nicht:
Forscher züchten Tieren heimtückische Krankheit an! Stattdessen wird von Heilung gefaselt...
handshake4life 03.03.2010
5. handshake4life
Zitat von superpuperForscher züchten Tieren heimtückische Krankheit an! Stattdessen wird von Heilung gefaselt...
Forschung ist Hoffnung! Diese Krankheit ist schrecklich weil Kinder daran leiden. Wünsche allen ein handshake4life
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