Von Veronika Szentpétery
Die große Ausnahme unter allen Unternehmen bildet der in Paris ansässige Arzneimittelhersteller "Orphan Europe", der sich bereits 1990 also zehn Jahre vor der EU-Verordnung - ganz den Waisenkind-Medikamenten verschrieben hat.
Das Erfolgsrezept liegt laut Geschäftsführer Roland Rutschmann in einer gesunden Mischkalkulation: Neben dem Gründungskapital finanziere sich das Unternehmen durch die erwirtschafteten Profite -und verdient dabei nicht nur an selbst entwickelten Medikamenten, sondern auch durch die Übernahme der Vermarktung von Waisenkind-Arzneien anderer. Insgesamt besteht Orphan Europes Portfolio aus zehn Produkten - und das Unternehmen forscht schon an neuen Kandidaten und Einsatzgebieten für bereits zugelassene Medikamente.
Für die Patienten allerdings ist die Zulassung eines neuen Heilmittels noch lange kein Grund zum Aufatmen. Im Extremfall müssen sie bis zu weitere zwei Jahre warten, bevor es tatsächlich erhältlich ist. Gemäß EU-Vorgaben müsste zwar jedes Mittel innerhalb eines halben Jahres bei allen Mitgliedern auf den Markt kommen. Allerdings verhandelt jedes Land einzeln mit dem Hersteller über den Preis und bestimmt die Erstattungshöhe - und solange die Vereinbarungen nicht getroffen sind, kommt das betreffende Mittel schlicht nicht in die Apotheken. Immerhin werden in Deutschland "Orphan Drugs" in jedem Fall in voller Höhe erstattet.
Ganz zu schweigen davon, dass die zugelassenen Waisenkind-Arzneien nicht in allen EU-Staaten in gleicher Höhe bezahlt werden, weil jedes Land paradoxerweise noch einmal selbst über den therapeutischen Nutzen befinden darf. So wird zum Beispiel das für die Vorbereitung von Knochenmark-Transplantationen wichtige Medikament Busilvex in Belgien überhaupt nicht erstattet.
Diese Ungleichbehandlung erweist sich als besonders fatal für jene Patienten, die lebenslang auf ihr Medikament angewiesen sind. Zumal die Anbieter den Preis pro Dosis aufgrund der geringen Patientenzahlen in aller Regel sehr hoch kalkulieren.
Über preissenkende Faktoren hingegen schweigen sie lieber. Das US-amerikanische Unternehmen Genzyme etwa streicht für das Medikament Cerezyme mehrere Hunderttausend Dollar pro Jahr und Patient ein. Das Enzym ist das bislang wirksamste Mittel gegen die Gaucher-Krankheit, bei der sich in Organen wie der Milz eine schädliche Fettverbindung ansammelt. Der hohe Preis aus der Anfangszeit der Produktion, als das Enzym noch aufwendig aus Mutterkuchen isoliert werden musste, wurde auch dann nicht gesenkt, als sich der Wirkstoff später viel günstiger durch gentechnisch veränderte Bakterien herstellen ließ. Das "Wall Street Journal" bezifferte Genzymes Gewinnmarge bei Cerezyme auf satte 90 Prozent.
Die EMEA ihrerseits bemüht sich zurzeit verstärkt darum, dass die Zulassungsregularien zwischen der EU und den USA harmonisiert werden, um so die Verfügbarkeit von Waisenkind-Arzneien auf der jeweils anderen Seite des Atlantiks zu beschleunigen. Bislang müssen Unternehmen bei beiden Behörden einen gesonderten Zulassungsantrag stellen demnächst soll ein Formular reichen. Ähnlich sollen auch die Anforderungen für den Orphan-Drug-Status und den nach der Zulassung jährlich einzureichenden Nachbericht an EMEA und FDA aufeinander abgestimmt werden.
Jenny Greene werden die beabsichtigten Verbesserungen in der Medikamentenversorgung von Waisenkind-Erkrankungen nichts mehr nützen. Sie starb 2007 im Alter von 28 Jahren - aber bezeichnenderweise nicht an ihrer angeborenen Krankheit Cystinose, sondern an Krebs. Für ihre Mutter Lesley ist dies der Beweis, wie dringend der pharmazeutische Fortschritt auf diesem Sektor geboten ist. Die Linderung individuellen Leidens, die Verbesserung der Lebensqualität und die gewonnene Lebenszeit ihrer Tochter haben sie veranlasst, auch nach Jennys Tod weiterhin für die Entwicklung von Orphan Drugs zu kämpfen.
Lesley Greene, die 1997 zu den Gründungsmitgliedern von Eurordis gehörte und die Organisation zwei Jahre lang als Präsidentin leitete, bewertet heute als eine von drei Patientenvertretern im "Committee for Orphan Medicinal Products" bei der EMEA neue Orphan-Drug-Anträge von pharmazeutischen Unternehmen. Darüber hinaus setzt sie sich für die systematische Erforschung der Ursachen bekannter seltener Erkrankungen ein. Jenny hat ihrer Meinung nach trotz ihrer schweren Erkrankung ein erfülltes Leben gehabt. Das wünscht sie auch allen anderen, die an einem Waisenkind-Leiden erkrankt sind.
© Technology Review , Heise Zeitschriften Verlag, Hannover
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