Die Homepage wurde aktualisiert. Jetzt aufrufen.
Hinweis nicht mehr anzeigen.

Pharma-Forschung: Boom der Waisenkind-Arzneien

Von Veronika Szentpétery

Cystinose, Progerie, Gaucher - für seltene Krankheiten stellt die Pharmaindustrie kaum Medikamente bereit. Zu teuer und aufwändig sind Forschung und Entwicklung. Mit Förderprogramm wollen Staaten die Nischenmedizin jetzt zum Erfolg führen.

Jenny Greene war von Geburt an ein kränkliches Baby. Das englische Mädchen nahm nicht an Gewicht zu, im Gegenteil, es ging ihr von Monat zu Monat schlechter. Doch erst als sie zwei Jahre alt war, erfuhren ihre Eltern Lesley und Peter, was der Kleinen fehlte: Die Ärzte diagnostizierten bei ihr die seltene Krankheit Cystinose - eine genetisch bedingte Stoffwechselkrankheit, bei der sich in verschiedenen Organen wie Augen, Nieren, Milz und Leber schwer lösliche Cystin-Kristalle ablagern. Am schlimmsten trifft es die Nieren, die nach und nach versagen.

Es ist eine Nachricht, vor der es allen Eltern graut: Ihr Kind ist unheilbar krank, und das Leiden ist auch noch so selten, dass kaum ein Arzt sich damit auskennt. Bis zur richtigen Diagnose vergehen deshalb wie in Jennys Fall oft Jahre, zuweilen sogar Jahrzehnte. Solche seltenen Krankheiten heißen "orphan diseases" - Waisenkind-Krankheiten, weil sie von der Medizin vernachlässigt werden.

Zum Zeitpunkt von Jenny Greenes Diagnose im Jahr 1980 gab es auch gegen Cystinose noch kein Heilmittel. Ihre Eltern fanden erst ein Jahr später einen Arzt, der die nun Dreijährige in eine klinische Studie mit dem neuen Wirkstoff Cysteamin aufnahm, der die Wirkung der Krankheit reduzierte. Jenny ging es schon bald sehr viel besser. "Es folgten sieben Jahre relativer Ruhe", erinnert sich Lesley Greene, "in denen sich ihre Verfassung stabilisierte, sie in die Grundschule kam und endlich richtig zu essen anfing."

Jenny erhielt das noch gar nicht zugelassene Mittel in einer so genannten Compassionate-Behandlung, die nur Patienten zuteil wird, die sonst dem Tod geweiht sind. Jenny hatte Glück. Denn nur gegen sehr wenige der mindestens 5000, nach manchen Schätzungen bis zu 8000 Waisenkind-Krankheiten gibt es Medikamente, weil die Patientenzahlen der einzelnen Krankheiten aus der wirtschaftlich kühl kalkulierten Sicht der Pharma-Unternehmen oft schlicht zu niedrig sind, als dass sich die Entwicklungskosten in dreistelliger Millionen Höhe rechnen würden.

Diese Gleichung sieht für die Patienten und ihre Angehörigen naturgemäß ganz anders aus: Ist ein Menschenleben weniger wert, nur weil die Krankheit selten ist? Warum werden die Profite aus den umsatzstarken Arzneien gegen Volkskrankheiten nicht öfter in die Entwicklungen von neuen Waisenkind-Medikamenten investiert? Stattdessen müssen die Betroffenen mit dem doppelten Schicksalsschlag leben - der Waisenkind-Krankheit und der Tatsache, dass eine helfende Arznei zu den von der Pharmaindustrie vernachlässigten Medikamenten gehört, den "Orphan Drugs".

Progerie-Patientin: Gegen die vorzeitige Vergreisung gibt es keine Medikamente
REUTERS

Progerie-Patientin: Gegen die vorzeitige Vergreisung gibt es keine Medikamente

Die Betroffenen fühlen sich aber nicht nur von den Arznei-Entwicklern allein gelassen. Was nützt zum Beispiel ein lebensrettendes Medikament, wenn es trotz der zentralen EU-Zulassung nicht in allen Mitgliedsstaaten erhältlich ist - oder wenn man es sich nicht leisten kann, weil es zwar in anderen Ländern komplett von den Krankenkassen erstattet wird, im eigenen Land aber überhaupt nicht? Und über all dies hinaus fehlt es an spezialisierten Ärzten, die solche Krankheiten rasch erkennen können.

In Jenny Greenes Fall hatte die mehrjährige Odyssee bis zur richtigen Diagnose fatale Folgen: 1990, als das Mädchen gerade erst zwölf Jahre alt ist, stellt sich heraus, dass die Behandlung mit Cysteamin zu spät gekommen ist, um den Organtod der Nieren zu verhindern. Jenny muss nun täglich eine Blutwäsche absolvieren und erhält alle zwei Wochen eine Bluttransfusion, um überhaupt aus dem Bett aufstehen zu können.

In dieser schweren Zeit profitiert sie von einem zweiten Waisenkind-Medikament: Sie erhält künstliches Erythropoetin (Epo), das vom US-Unternehmen Amgen speziell gegen Blutarmut bei Nierenversagen entwickelt wurde. Das Mittel kurbelt die Produktion der roten Blutkörperchen an und erlaubt Jenny, wieder in die Schule zu gehen. Eine Spenderniere ermöglicht ihr schließlich ein ganz normales Leben. Sie kann die Schule beenden und macht anschließend sogar einen Universitätsabschluss.

Möglicherweise würde es Epo gar nicht geben, wenn die USA 1983 nicht auf Druck von Patientengruppen den so genannten "Orphan Drug Act" beschlossen hätten. Das Gesetz sollte Arzneimittelhersteller durch wirtschaftliche Anreize zur Entwicklung von Waisenkind-Medikamenten animieren - durch erleichterte Bedingungen für klinische Studien, durch die Möglichkeit, die Hälfte der Forschungskosten steuerlich abzuschreiben und durch eine exklusive Zulassung, die Konkurrenzpräparaten für die Dauer von sieben Jahren den Marktzugang verwehrt.

Diesen Artikel...

© SPIEGEL ONLINE 2009
Alle Rechte vorbehalten
Vervielfältigung nur mit Genehmigung der SPIEGELnet GmbH





Der kompakte Nachrichtenüberblick am Morgen: aktuell und meinungsstark. Jeden Morgen (werktags) um 6 Uhr. Bestellen Sie direkt hier: