Forum: Gesundheit
Angeborene Bluterkrankung: 20-Jährige offenbar erfolgreich mit Genschere behandelt
Gregor Fischer/ DPA

Es war einer der ersten Versuche, einem Menschen mit der Genschere zu helfen: Ärzte scheinen die Erbkrankheit einer Patientin erfolgreich therapiert zu haben. Andere Forscher bleiben skeptisch.

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permissiveactionlink 21.11.2019, 20:37
1. Es gibt keine perfekten Menschen,

es gibt lediglich perfekte Absichten. Deshalb ist die Reaktion der Bedenkenträger verständlich und typisch deutsch, rational ist sie hingegen nicht. Nach so kurzer Zeit lässt sich nun einmal nicht sagen, ob die Behandlung dauerhaft erfolgreich war. Die Chemotherapie und die nachfolgende Transplantation eigener, aber mit Crispr-Cas genetisch veränderter Blutstammzellen lässt aber zumindest diese Hoffnung zu, da die Blutwerte der Patientin z.Z. völlig normal sind. Bei den verschiedenen Formen der Beta-Thalassämie (hetero- oder schlimmer homozygot) treten sehr viele verschiedene Mutationen mit zahlreichen Veränderungen auf, sodass ein für alle Patienten erfolgreiches genetisches Procedere nicht möglich ist. Stattdessen müssen maßgeschneiderte Eingriffe erfolgen. Das Gen der Beta-Hämoglobinkette entsteht durch Splicing dreier Exons, zwischen denen zwei Introns entfernt werden müssen. Mutationen führen nicht nur zu fehlerhaften Basen, Deletionen und Fehlern im Leseraster, sondern oft zu Splicing-Defekten. Wenn eine Patientin durch die Genschere nun schon längere Zeit normale Blutwerte hat, dann ist das ein Riesenerfolg für die Gentherapie somatischer Zellen und deren Stammzellen. Es ist mir ein Rätsel, warum in Deutschland immer als erste die Mahner, Zweifler und Bedenkenträger auflaufen. Wie hätten die denn der Patientin alternativ geholfen ? Es stimmt : Optimisten sind in der Regel unzureichend informiert. Und es kann noch vieles schieflaufen. Dann aber war es trotzdem den Versuch wert. Anstatt danach zu suchen, was noch alles schiefgehen kann, sollte sich H. sapiens lieber über diesen Etappensieg freuen. Es werden noch viele weitere kommen.

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gammoncrack 21.11.2019, 21:22
2. Und wenn es bei den nächsten

20 Behandlungen anderer Patienten nicht klappt, war es das trotzdem wert, wenn es nur einmal und hier funktioniert hat. Aber auch das wird erst die Zeit zeigen.

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tzoumaz 21.11.2019, 21:45
3. Auch Forschung und Medien leben vom Geld

Auch Forscher müssen um forschen zu können, Geld generieren. Das funktioniert in unserem System durch News. News erzeugen Aufmerksamkeit und das wiederum generiert die Mittel. Schlecht wäre es nur, wenn Staatliche Institutionen Fakenews verbreiten um Aufmerksamkeit zu erzeugen. Und das Schema der Medien ist auch klar: Die News müssen raus, recherchieren nicht nötig, so auch bei SPON und diesem Artikel. Denn Dementies sind ja auch News.

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ossimann 21.11.2019, 22:21
4. Die Hoffnung stirbt zuletzt .

Bedenkenträger gibt es solange es medizinische Forschung gibt . Schon zu Zeiten von Robert Koch gab es emsige Kritiker . Wenn es nach den Bedenkenträger geht hätte man heute kein Penecilin . Man sollte die Forschung unter Kontrolle halten , Verbote drängen diese in den Untergrund mit unkontrollierbaren Folgen . Zu Recht muss man immer Bedenken es geht immer um viele Interessenträger und viel Geld .Man stelle sich vor man könnte Diabetes mit Gentherapie
heilen . Das wäre vor die Pharmalobby eon Graus , keine Pillen und Mengen an Insulien wären Ladenhüter . Also wird man versuchen sollche Ansätze zu zerreden und in Zweifel ziehen . Das weit grössere Problem ist das bei Erfolgen der Forschung diese von der Pharmaindustrie als Gelddruckmaschine umgemünzt und mit Mondpreisen verkauft werden , wohl wissend das der Druck auf den Erkrankten enorm ist und dieser wie ein Verdurstender nach den letzten Strohhalm greift , sofern jemand das zahlt .

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hansfrans79 21.11.2019, 22:24
5.

Zitat von gammoncrack
20 Behandlungen anderer Patienten nicht klappt, war es das trotzdem wert, wenn es nur einmal und hier funktioniert hat. Aber auch das wird erst die Zeit zeigen.
Das sehe ich auch so. In die medizinische Forschung sollte maximal investiert werden, damit möglichst alle ein sicheres Leben haben können.

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robeuten 22.11.2019, 11:37
6.

Zitat von permissiveactionlink
es gibt lediglich perfekte Absichten. Deshalb ist die Reaktion der Bedenkenträger verständlich und typisch deutsch, rational ist sie hingegen nicht. Nach so kurzer Zeit lässt sich nun einmal nicht sagen, ob die Behandlung dauerhaft erfolgreich war. Die Chemotherapie und die nachfolgende Transplantation eigener, aber mit Crispr-Cas genetisch veränderter Blutstammzellen lässt aber zumindest diese Hoffnung zu, da die Blutwerte der Patientin z.Z. völlig normal sind. Bei den verschiedenen Formen der Beta-Thalassämie (hetero- oder schlimmer homozygot) treten sehr viele verschiedene Mutationen mit zahlreichen Veränderungen auf, sodass ein für alle Patienten erfolgreiches genetisches Procedere nicht möglich ist. Stattdessen müssen maßgeschneiderte Eingriffe erfolgen. Das Gen der Beta-Hämoglobinkette entsteht durch Splicing dreier Exons, zwischen denen zwei Introns entfernt werden müssen. Mutationen führen nicht nur zu fehlerhaften Basen, Deletionen und Fehlern im Leseraster, sondern oft zu Splicing-Defekten. Wenn eine Patientin durch die Genschere nun schon längere Zeit normale Blutwerte hat, dann ist das ein Riesenerfolg für die Gentherapie somatischer Zellen und deren Stammzellen. Es ist mir ein Rätsel, warum in Deutschland immer als erste die Mahner, Zweifler und Bedenkenträger auflaufen. Wie hätten die denn der Patientin alternativ geholfen ? Es stimmt : Optimisten sind in der Regel unzureichend informiert. Und es kann noch vieles schieflaufen. Dann aber war es trotzdem den Versuch wert. Anstatt danach zu suchen, was noch alles schiefgehen kann, sollte sich H. sapiens lieber über diesen Etappensieg freuen. Es werden noch viele weitere kommen.
DANKE, wird aber die Reichsbedenkenträger vom üblichen faktenfreien Gejammer nicht abhalten. Und in Schland wird der Prüfarzt mit Sicherheit über die Sicherheitsrisiken aufgeklärt haben... sollte es wider Erwarten zu Problemen kommen, kann ja immer noch chemoabladiert werden (also alle KM-Stammzellen gekillt werden), und dann eine Stammzellspende eines HLA-kompatiblen Spenders erfolgen - ich hätte mich vermutlich auch so entschieden wie die Patientin.

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nobody_incognito 22.11.2019, 13:28
7.

Zitat von permissiveactionlink
es gibt lediglich perfekte Absichten. Deshalb ist die Reaktion der Bedenkenträger verständlich und typisch deutsch, rational ist sie hingegen nicht. Nach so kurzer Zeit lässt sich nun einmal nicht sagen, ob die Behandlung dauerhaft erfolgreich war. Die Chemotherapie und die nachfolgende Transplantation eigener, aber mit Crispr-Cas genetisch veränderter Blutstammzellen lässt aber zumindest diese Hoffnung zu, da die Blutwerte der Patientin z.Z. völlig normal sind. Bei den verschiedenen Formen der Beta-Thalassämie (hetero- oder schlimmer homozygot) treten sehr viele verschiedene Mutationen mit zahlreichen Veränderungen auf, sodass ein für alle Patienten erfolgreiches genetisches Procedere nicht möglich ist. Stattdessen müssen maßgeschneiderte Eingriffe erfolgen. Das Gen der Beta-Hämoglobinkette entsteht durch Splicing dreier Exons, zwischen denen zwei Introns entfernt werden müssen. Mutationen führen nicht nur zu fehlerhaften Basen, Deletionen und Fehlern im Leseraster, sondern oft zu Splicing-Defekten. Wenn eine Patientin durch die Genschere nun schon längere Zeit normale Blutwerte hat, dann ist das ein Riesenerfolg für die Gentherapie somatischer Zellen und deren Stammzellen. Es ist mir ein Rätsel, warum in Deutschland immer als erste die Mahner, Zweifler und Bedenkenträger auflaufen. Wie hätten die denn der Patientin alternativ geholfen ? Es stimmt : Optimisten sind in der Regel unzureichend informiert. Und es kann noch vieles schieflaufen. Dann aber war es trotzdem den Versuch wert. Anstatt danach zu suchen, was noch alles schiefgehen kann, sollte sich H. sapiens lieber über diesen Etappensieg freuen. Es werden noch viele weitere kommen.
Schwer zu sagen was das für ein Sieg sein soll? Erhöht unser Wissen, aber in der Praxis ist es auf Dauer absolut untauglich. Am Ende bestehen wir nur noch aus Individuen, die ihre speziellen Behandlungskosten nicht mehr aufbringen können, bzw. was soll das? Sinnvoller wäre es eine gesündere Einstellung zum Tod zu entwickeln, d.h. wenn Religion nicht wahr wäre, müsste man sie erfinden, um eine Zukunft haben zu können.

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Emil Peisker 22.11.2019, 13:53
8. Orwell 2019...

Zitat von nobody_incognito
Schwer zu sagen was das für ein Sieg sein soll? Erhöht unser Wissen, aber in der Praxis ist es auf Dauer absolut untauglich. Am Ende bestehen wir nur noch aus Individuen, die ihre speziellen Behandlungskosten nicht mehr aufbringen können, bzw. was soll das? Sinnvoller wäre es eine gesündere Einstellung zum Tod zu entwickeln, d.h. wenn Religion nicht wahr wäre, müsste man sie erfinden, um eine Zukunft haben zu können.
Was für ein Kommentar...

Was beinhaltet denn eine gesündere Einstellung zum Tod?

Die medizinische Forschung unterlassen und den Todgeweihten den Vorteil des Sterbens gegenüber den hohen Behandlungskosten nahe bringen?
Sie sind schwer gestört, was genau Sie peinigt, wollen Sie aber nicht wissen, oder?

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nobody_incognito 22.11.2019, 14:08
9.

Zitat von Emil Peisker
Was für ein Kommentar... Was beinhaltet denn eine gesündere Einstellung zum Tod? Die medizinische Forschung unterlassen und den Todgeweihten den Vorteil des Sterbens gegenüber den hohen Behandlungskosten nahe bringen? Sie sind schwer gestört, was genau Sie peinigt, wollen Sie aber nicht wissen, oder?
Naja, zumindest die Rechte derjenigen die sich solchen lebensverlängernden Maßnahmen verweigern, müssten gestärkt werden. Kostet^^ ja nur und der Sinn geht gegen Null, d.h. sinnvoller wäre es mal in die Bibel oder sonst reinzuschauen, bevor es sowieso (irgendwann) vorbei ist.

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