Europäische Zulassungsbehörde Ema empfiehlt erstmals Gentherapie-Medikament

Dreimal wurde der Antrag zurückgewiesen, der vierte fruchtete schließlich: Die Europäische Arzneimittelbehörde Ema hat erstmals empfohlen, ein Gentherapie-Medikament auf den Markt zu bringen. Das Mittel soll Menschen helfen, die Fett aus der Nahrung nicht richtig verdauen können.
DNA-Modell: Ein funktionierendes Gen wird in die Zellen eingeschleust

DNA-Modell: Ein funktionierendes Gen wird in die Zellen eingeschleust

Foto: Corbis

Es ist ein Durchbruch für die Gentherapie: Die Europäische Arzneimittelbehörde Ema hat sich erstmals für die Markteinführung eines Gentherapie-Medikaments in der Europäischen Union ausgesprochen. Das Mittel, das unter dem Handelsnamen Glybera vertrieben werden soll, wäre das erste Gentherapie-Medikament auf dem westlichen Markt.

Der Weg bis dahin war ein langer. Erst im vierten Anlauf schafften die Entwickler des kleinen niederländischen Biotechnologieunternehmens UniQure, die Prüfer der Behörde von ihrem Mittel zu überzeugen. Das Medikament soll Menschen mit einer äußerst seltenen genetischen Krankheit heilen.

Bei der sogenannten Lipoproteinlipase-Defizienz mangelt es an einem wichtigen Enzym des Fettstoffwechsels. Die Betroffenen können daher Fette nicht richtig verdauen; diese sammeln sich an verschiedenen Stellen im Körper an - mit schweren gesundheitlichen Folgen. Schon nach einer normalen Mahlzeit droht den Betroffenen eine lebensbedrohliche Entzündung der Bauchspeicheldrüse.

Es mangelt an dem Enzym, weil der Bauplan - also das entsprechende Gen - fehlerhaft ist. Um die Krankheit zu heilen, soll ein funktionierendes Gen in die Zellen eingeschleust werden. Dies passiert mit Hilfe sogenannter viraler Vektoren. Sie sorgen dafür, dass die Genkopie in Muskelzellen gebracht wird.

Extrem seltene Krankheit: Ein bis zwei von einer Million betroffen

Da die Krankheit extrem selten ist - nur ein bis zwei Menschen unter einer Million leiden an dem Gendefekt -, fielen die Studien für die Zulassung wesentlich kleiner aus als gewöhnlich: Das Unternehmen konnte das Medikament in der klinischen Phase nur an 27 Patienten testen, eigentlich viel zu wenige für eine Zulassung.

Aufgrund der geringen Aussagekraft der Studien zögerte die Ema mit ihrer Empfehlung. Schließlich kamen die Prüfer jedoch zu dem Schluss, dass der Nutzen die bisher bekannten Risiken überwiegt, allerdings nur bei besonders schwer Betroffenen. Die Patienten sollen nach der Behandlung weiter begleitet und beobachtet werden, das Unternehmen muss die Behörde über die Entwicklung der Patienten auf dem Laufenden halten.

Bevor das Medikament auf den Markt kommen kann, muss es noch die Europäische Kommission passieren. Dabei handelt es sich normalerweise nur um einen formalen Schritt, der allerdings ein paar Monate in Anspruch nehmen kann. Wie viel das Medikament einmal kosten wird, ist noch unklar. Das Unternehmen plant allerdings, die Zulassung für Glybera auch für andere Länder wie die USA und Kanada zu beantragen.

Die Glaube daran, eine Krankheit durch den Ersatz eines defekten Gens therapieren zu können, existiert seit 1990. Damals gelang es Forschern in einer klinischen Studie, den seltenen Immundefekt Severe Combined Immunodeficiency (SCID) mit Hilfe einer Gentherapie zu behandeln. Die Betroffenen leiden unter einer angeborenen Immunschwäche, viele sterben noch in ihrer Kindheit. Die Behandlung entfaltete jedoch schwere Nebenwirkungen: Mehrere Kinder erkrankten nach der Therapie an Leukämie.

irb/wbr/Reuters
Die Wiedergabe wurde unterbrochen.