Deutschland Kinder sterben nach neuer Gen-Therapie - Arzt entlastet
Sie kamen aus vielen Teilen der Welt: aus dem Nahen Osten, aus Russland, Australien und auch Deutschland. Eltern schwer kranker Kinder, die ihre Hoffnung auf den deutschen Arzt Christoph Klein setzten. Eine Gentherapie sollte ihre Jungen mit dem seltenen, lebensbedrohlichen Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) im besten Fall für immer heilen.
Dass die Kinder an einer experimentellen Studie mit einer noch kaum erprobten Methode teilnehmen sollten, schreckte sie nicht ab. Die einzige Alternative war eine Stammzellentransplantation. Allerdings ist auch diese Behandlung mit erheblichen Risiken verknüpft und nicht immer erfolgreich. WAS entsteht durch einen Gendefekt, der nur Jungen betrifft. Es kommt zu Blutungen, die meisten Betroffenen erreichen das Erwachsenenalter nicht.
Klein nahm zehn der schwer kranken Kinder in seine Studie auf, zwischen 2006 und 2009 erhielten sie die experimentelle Therapie. Nur bei einem der Jungen schlug die Behandlung nicht an, bei neun Kindern wurde das Verfahren komplett durchgeführt. Anfangs sah alles gut aus: Die Kinder schienen geheilt, es ging ihnen erheblich besser. Klein veröffentlichte seine Erfolge, er wurde vielfach ausgezeichnet.
Doch in den Folgejahren erkrankten acht der Jungen an Leukämie oder einer Vorstufe von Leukämie, bis heute sind drei gestorben. Die Studie, die ursprünglich 15 Kinder umfassen sollte, wurde abgebrochen. Der renommierte Mediziner Klein, heute einer der Direktoren des Dr. von Haunerschen Kinderspitals in München, geriet in die Kritik.
Hatte Klein das Risiko unterschätzt?
Nach einem Bericht im Magazin der "Süddeutschen Zeitung" kündigte die Uniklinik München eine Untersuchung an, die Münchener Kommission zur "Selbstkontrolle in der Wissenschaft" wurde eingeschaltet.
Jetzt ist das Ergebnis erschienen, es entlastet Klein enorm: Die Untersuchung habe keinen "Anhalt für wissenschaftliches, ärztliches, rechtliches oder ethisches Fehlverhalten" ergeben, so das Fazit. Eine weitere Prüfung der Vorfälle in Hannover läuft noch.
"Die Gentherapie ist erfolgreich gewesen, aber sie ist konterkariert worden durch die Komplikationen", sagt Udo Löhrs, Leiter der Kommission. Bei der Methode wurde den Kindern Knochenmark entnommen und daraus gewonnene Stammzellen genetisch verändert. Dafür schleusten die Wissenschaftler mithilfe sogenannter Vektoren funktionstüchtige Varianten der Gene in die Zellen ein, die bei den Patienten die Krankheit verursachten. Die veränderten Zellen wurden den Kindern injiziert, sodass sie sich im Körper vermehrten.
Das Problem: Die Forscher konnten bei den genutzten Vektoren nicht kontrollieren, an welcher Stelle sie die neuen Gene ins Erbgut einschleusten. Das birgt das Risiko, dass das Gen zum Beispiel an einer Stelle landet, von der aus es krebsfördernde Gene aktiviert. Als Klein die Studie startete, gab es noch keine zugelassene Alternative zu diesen Vektoren. Inzwischen setzen Forscher andere, sicherere Gen-Transporter ein. "Heute wissen wir mehr, auch zum Teil durch diese Studie", sagt Löhrs.
Familien ausreichend aufgeklärt
Ob die Nebenwirkungen in dieser massiven Art vorhersehbar waren, lässt sich nicht abschließend beantworten. In Frankreich musste eine Studie mit Kindern, die an einem anderen Gendefekt erkrankt waren, gestoppt werden, nachdem drei von vier an Leukämie erkrankten. In Mailand hingegen ging eine Studie mit denselben Vektoren gut aus. Ein weiterer Vorwurf lautete, dass manche der Kinder möglicherweise doch mit der Standardtherapie, der Stammzelltransplantation, hätten behandelt werden können.
Die Familien der Kinder seien ausreichend über die möglichen Nebenwirkungen und die Stammzell-Alternative aufgeklärt worden, berichtet die Kommission. Das hätten auch zwei unabhängige Gutachter, ein Medizinrechtler und ein Mediziner, so gesehen. "Ich freue mich über die Rehabilitierung unserer ärztlichen und wissenschaftlichen Arbeit", teilte Klein auf Anfrage mit. Er sieht sich ungerechtfertigten Verdächtigungen, Mutmaßungen und Verurteilungen seitens der "Süddeutschen Zeitung" ausgesetzt.
Die Debatte um die Gentherapie bei den WAS-Kindern wird nicht die letzte dieser Art sein. Neue gentechnische Methoden wecken neue Hoffnungen: die Crispr/Cas-Technik etwa, die als eine Art Gen-Schere mit zuvor unerreichter Genauigkeit die DNA manipulieren kann. Bisher wird sie verwendet, um neue Pflanzen und Tiere mit besonderen Eigenschaften herzustellen. Sie könnte aber vielleicht auch in der Therapie von Gendefekten zum Zuge kommen.
"Was ich mir wünsche: Dass wir eine ganz intensive Diskussion, einen Diskurs haben werden unter Einbeziehung der Öffentlichkeit", sagt Löhrs. Denn Tierversuche können nicht alle Risiken zeigen - manche treten erst zutage, wenn die ersten Patienten behandelt werden.
