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Gentechnik Heilsame Fracht

Erstmals haben US-Ärzte eine Patientin mit gentechnisch manipulierten Zellen behandelt - Beginn einer medizinischen Ära?
aus DER SPIEGEL 39/1990

Bereitwillig kletterte die Patientin, eine blasse Vierjährige, auf die Behandlungsliege. Furchtlos sah sie zu, wie ihr eine Kanüle für den Infusionstropf in die Armvene gestochen wurde. 28 Minuten dauerte es, bis die graue Infusionslösung im Blut des Mädchens versickert war. »Alles klappte perfekt«, meldeten die Ärzte auf der anschließenden Pressekonferenz.

Gänzlich undramatisch verlief die Prozedur, mit der, am Freitag vorletzter Woche, »eine neue Ära im Kampf gegen Erbkrankheiten eröffnet wurde« (Newsweek): An der Patientin, die nach Auskunft der Ärzte »gefaßt wie ein Zen-Mönch« in die Klinik kam, haben Mediziner der National Institutes of Health (NIH) in Bethesda, US-Staat Maryland, erstmals den Versuch unternommen, ein bislang unheilbares Erbleiden mit gentechnischen Methoden zu behandeln.

Seit ihrem ersten Lebensjahr leidet das Mädchen an einer genetisch bedingten Stoffwechselstörung, die bis vor kurzem stets zu einem frühen Tod der Kranken führte: Bei dem äußerst seltenen Leiden - weltweit gibt es allenfalls drei Dutzend Fälle - fehlt dem Organismus ein Enzym namens Adenosindesaminase (ADA), das im Blut gleichsam die Funktion eines Reinigungsmittels ausübt.

Der ADA-Saubermacher beseitigt giftige Stoffwechselprodukte, die bestimmte Abwehrzellen des Immunsystems attackieren und vernichten. Die Folgen eines ADA-Mangels: Das Abwehrsystem des Körpers bricht zusammen, die Patienten erkranken und sterben, meist schon in den ersten Lebensjahren, an schweren Infektionen oder einem Krebsleiden.

Schon 1984 hatten US-Forscher im menschlichen Erbgut ein Gen entschlüsselt, das für die Produktion des lebenswichtigen ADA-Enzyms verantwortlich ist. Drei NIH-Wissenschaftler, die Mediziner French Anderson, Michael Blaese und Kenneth Culver, entwickelten in den Jahren darauf ein Verfahren, mit dessen Hilfe das fehlende Gen in den Körper der Kranken eingeschleust werden sollte (siehe Grafik).

Zunächst verpflanzten sie das ADA-Gen in das Erbgut sogenannter Retroviren, die sich, wie etwa das Aids-Virus, in die Gen-Zentrale menschlicher Körperzellen einklinken. Das manipulierte Virus-Vehikel ließen die Forscher in Immunzellen eindringen, die sie zuvor den Kranken entnommen und die sie dann, versehen mit dem neuen Gen, in Zellkulturen vermehrt hatten.

Seit 1987 warteten die NIH-Mediziner auf die Erlaubnis zum Einsatz ihrer wuchernden Zellkulturen; Prüfgremien, die sich mit der Therapiemethode beschäftigten, formulierten immer neue Bedenken. Was die Gutachter besonders irritierte: Die Retroviren, die als Gen-Frachter dienen, entstammen dem Organismus von leukämiekranken Mäusen. Die Viren waren zuvor »inaktiviert«, unschädlich gemacht worden.

Am Freitag vorletzter Woche, in den frühen Morgenstunden, erteilte die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA den NIH-Forschern die Genehmigung zum Einsatz - schon ein paar Stunden später schritten die Gen-Heiler zur Tat: Rund eine Milliarde genmanipulierter Immunzellen tröpfelten ins Blut der geduldigen Patientin, die bis dahin mit einem künstlich hergestellten ADA-Enzym behandelt worden war.

Bei nicht wenigen Fachleuten in den USA löste die ärztliche Pioniertat ekstatischen Jubel aus. Die Gen-Behandlung, so begeisterte sich etwa der Kinderarzt Charles J. Epstein aus San Francisco, sei »ein dramatisches Ereignis in der Medizingeschichte - seit Jahren warten wir darauf, ich bin entzückt, daß es endlich passiert ist«.

Die Gen-Therapeuten dürfen hoffen, daß nunmehr ein Bann gebrochen ist, der sie bislang an weitergehenden Behandlungsexperimenten gehindert hat. Vom Diabetes bis zu Pankreaskrebs, Multipler Sklerose oder Aids reicht das Panorama der Krankheiten, die sie künftig kurieren wollen.

Reif für die Anwendung ist in ihren Augen beispielsweise ein Verfahren, das Steven A. Rosenberg vom National Cancer Institute in Bethesda entwickelt hat und bei dem gleichfalls Retroviren die Rolle von Gen-Spediteuren übernehmen. Die inaktivierten Mäuseviren schleppen ein sogenanntes Tumornekrose-Gen in den Kern von Lymphozyten, die im menschlichen Körper die Aufgabe haben, Krebsherde zu infiltrieren.

Wie ferngelenkte Raketen sollen die genmanipulierten Abwehrzellen speziell in Melanom-Geschwülste eindringen. Der auf Geheiß der Mäuse-Gene von den Abwehrzellen produzierte Tumornekrosefaktor soll dann - falls alles nach Rosenbergs Plänen geht - den Hautkrebszellen den Garaus machen.

Ebenfalls mit Retroviren, denen ein künstlich hergestelltes Gen implantiert wurde, experimentiert der Molekulargenetiker James Wilson von der University of Michigan. Er will damit eine Erbkrankheit namens Hypercholesterinämie bekämpfen, ein Stoffwechselleiden, bei dem der Organismus ständig mit abnorm großen Blutfettmengen überschwemmt wird.

Wenn es gelänge, Volkskrankheiten wie etwa die - zumindest teilweise - erblich bedingte Zuckerkrankheit gentechnisch einzudämmen, so wäre das nach Ansicht des US-Mediziners Abbey Meyers »der größte medizinische Fortschritt des Jahrhunderts, wenn nicht gar aller Zeiten«. Doch das sind Wunschträume, die so bald nicht in Erfüllung gehen dürften.

Letzte Woche waren die drei NIH-Mediziner schon damit zufrieden, daß ihre Patientin die Infusion ohne Schaden überstanden hat. Ob die Kur auch von Nutzen ist, wird sich frühestens nach Ablauf von sechs Monaten herausstellen; dann nämlich werden sich die eingeschleusten Immunzellen erstmals teilen und mit der verstärkten Produktion von ADA-Enzymen beginnen.

Für immer geheilt wäre die Kranke auch dann nicht; die Zellkur muß mindestens einmal jährlich wiederholt werden - lebenslang. Außerdem ist, auch nach Ansicht der behandelnden Ärzte, bis auf weiteres die Gefahr nicht auszuschließen, daß durch die Gen-Übertragung irgendwo im Körper der Patientin ein bösartiges Zellwachstum ausgelöst wird, ein Krebstumor entsteht.

»Wir hatten gehofft«, so bekannte der Vater des Mädchens, »daß unsere Tochter nicht als erste drankommen würde; der erste trägt immer das größte Risiko.« Für insgesamt fünf Patienten hat das Ärzteteam inzwischen Zellkulturen angelegt; die Auswahl für den Ersteinsatz traf es mit Bedacht.

Einerseits leidet die Vierjährige, wie auch die anderen vier Patienten, an einer lebensbedrohlichen Krankheit, die das Behandlungsrisiko durchaus vertretbar erscheinen ließ, andererseits war ihr Gesundheitszustand bislang vergleichsweise stabil - die Gefahr, mit dem Experiment rasch zu scheitern, war mithin für die Ärzte gering.

Kritiker haben inzwischen gegen das NIH-Experiment protestiert: Es biete, so erklärte Amerikas prominentester Gentechnik-Gegner Jeremy Rifkin, »keinerlei Heilbehandlung« für die ADA-Patienten: »Die wohltätigen Folgen des Versuchs«, glaubt Rifkin, »dürften bestenfalls nebensächlich sein« und »in einer unterstützenden Therapie für jene Kranken bestehen, die schon mit chemischen Mitteln behandelt werden«.

Mit einer formellen Eingabe ("legal petition") hat Rifkin in der vergangenen Woche bei den NIH gegen die Genehmigung des ADA-Versuchs Protest eingelegt; er fordert ein Moratorium für alle Gen-Experimente mit Menschen, bis ein offizielles Ethik-Komitee gegründet ist, das alle geplanten Versuche auf ihre Unbedenklichkeit prüfen soll.

Damit kann der notorische Bremser Rifkin Amerikas Gentechniker fortan kaum erschrecken: »Das Wichtigste an neuen Therapien«, so erklärte siegessicher ADA-Versuchsleiter Anderson, »ist, daß man damit anfängt; wir haben jetzt angefangen.«

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