Gentherapie Deutsche Kinder dürfen an Verlosung von teuerstem Medikament der Welt teilnehmen

Eine Dosis Zolgensma kostet mehr als zwei Millionen Dollar. Der Novartis-Konzern verlost nun 100 Spritzen des Mittels gegen eine tödliche Muskelkrankheit. Ein Bundesinstitut sagt jetzt: Das ist in Deutschland legal.
Hauptsitz des Schweizer Pharmaunternehmens Novartis in Basel

Hauptsitz des Schweizer Pharmaunternehmens Novartis in Basel

Foto: Patrick Seeger/ dpa

Bei der Verlosungsaktion einer Gentherapie für todkranke Babys und Kleinkinder haben jetzt auch Betroffene in Deutschland eine Chance. Am Montag hat das zuständige Bundesinstitut die Teilnahme von Bundesbürgern erlaubt.

Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis hat die Verlosung einer Behandlung mit dem Medikament Zolgensma für 100 Kinder am Montag gestartet. Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt, mit einem Preis von rund zwei Millionen Euro für eine Dosis. Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden, die Muskelschwund verursacht und in schweren Fällen unbehandelt zum Tod führen kann.

"Es gibt keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen", teilte das Paul-Ehrlich-Institut in Langen mit. Das Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel ist dafür zuständig, solche Ausnahmeregeln zu genehmigen.

Damit können Kinder, die bei der Novartis-Verlosung gewinnen, auch in Deutschland mit dem Medikament Zolgensma behandelt werden, obwohl es in Europa noch nicht zugelassen ist.

Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker haben die Verlosungsaktion kritisiert. Die Therapie sollte nach medizinischen Kriterien für jene Kinder zur Verfügung stehen, die sie am nötigsten brauchen, sagen sie. In Deutschland ist nach Angaben des Instituts eines von 10.000 Kindern von der Krankheit betroffen.

Das Medikament ist in den USA seit Mai vergangenen Jahres zugelassen. In Europa laufen noch Prüfungen durch die Europäische Arzneimittelagentur. Es steht ein anderes Medikament für SMA-Patienten zur Verfügung, das aber offenbar weniger effektiv ist.

ssu/dpa-AFX