Schwerkranke Kleinkinder Was hinter der Verlosung eines Millionen-Medikaments steckt

Eine Dosis Zolgensma kostet mehr als zwei Millionen Dollar. Ab Montag verlost der Novartis-Konzern 100 Spritzen des Mittels gegen eine tödliche Muskelkrankheit. Großzügige Geste - oder unethische Marketingstrategie?
Einjähriges Kleinkind, das mit Zolgensma therapiert wird

Einjähriges Kleinkind, das mit Zolgensma therapiert wird

Foto: Marina Mantel/ dpa

Es dürfte die vielleicht kontroverseste Aktion in der Geschichte der Pharmaindustrie sein: Der Schweizer Pharmahersteller Novartis verlost ab Montag 100 Behandlungen mit Zolgensma, dem wohl teuersten Medikament der Welt. Die Spritzen - Stückpreis: mehr als zwei Millionen Euro - helfen gegen die sogenannte spinale Muskelatrophie (SMA). Die Erbkrankheit löst Muskelschwund aus und führt letztlich zum Tod von Säuglingen und Kleinkindern.

100 Betroffene weltweit dürfen nun durch die Verlosung darauf hoffen, dem Tod zu entrinnen. Zweimal pro Monat sollen per anonymisierten Zufallsverfahren Patienten ausgewählt werden, die eine Gratisdosis des Mittels erhalten. Glücklose Bewerber wandern stets automatisch in die nächste Runde.

Die geplante Aktion hat eine hitzige Diskussion ausgelöst. Novartis spricht von einem Versuch, die Therapie so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen. Manche Wissenschaftler indes sprechen von einer bedenklichen "Überlebenslotterie".

Novartis verweist vor allem auf Sachzwänge: Man habe bislang nur in den USA eine Zulassung für eine Produktionsstätte erhalten. Diese könne der Welt über inländische Bestellungen hinaus nur 100 Dosen zur Verfügung stellen. Da man aber schnell helfen wolle, zumindest ein bisschen, habe man gemeinsam mit einem Ethikrat ein Losverfahren ausgearbeitet.

Medizinethiker haben eine völlig andere Sicht auf die Aktion. Das Ganze sei kein Segen für die Menschheit, sondern eine verdeckte Marketingkampagne, sagt zum Beispiel Norbert Paul von der Johannes Gutenberg-Universität in Mainz. Novartis unterlaufe die in vielen Ländern noch laufenden Zulassungsverfahren für das Medikament. Es gehe darum, möglichst schnell einen Fuß im Markt zu haben – und darum, bei Betroffenen Begehrlichkeiten zu wecken.

Tatsächlich werden in den USA, Europa und Japan jedes Jahr mehr als tausend Kinder mit SMA geboren. Und tatsächlich liegt die Vermutung nahe, dass Betroffene, die bei der Novartis-Tombola leer ausgehen, Druck auf Regierungen und Krankenkassen ausüben, das Medikament recht bald zuzulassen und zu finanzieren.

Der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) spricht daher von einem "Glücksspiel" mit kranken Kindern. Der Chef von Deutschlands größter Krankenkasse TK, Jens Baas, kritisiert: "Weltweit 100 Patienten das Medikament zur Verfügung zu stellen, ist keine Lösung, sondern schlichtweg verantwortungslos."

Geschäft mit der Hoffnung

Bei Zolgensma handelt es sich um eine sogenannte Gentherapie. Bei Kindern, die mit SMA geboren werden, ist ein Gen namens SMN1 defekt. Deshalb arbeiten bestimmte Nervenzellen im Rückenmark nicht richtig, die Signale an die Muskeln weitergeben. Noch vor kurzer Zeit konnten Ärzte, die bei einem Kleinkind die schwerste SMA-Form diagnostizierten, der Familie nur die düstere Aussicht mitgeben, dass ihr Kind vermutlich nicht einmal seinen zweiten Geburtstag erleben wird.

Zolgensma schleust nun über eine Art Virus das funktionsfähige Gen in die Zellen ein. Die Nervenzellen können dadurch zumindest zum Teil ihre Aufgaben wieder erfüllen. Für die Kinder bedeutet das in den meisten Fällen: Sie können selbst den Kopf heben, selbstständig sitzen, essen - sie können atmen und erleben nicht nur ihren zweiten Geburtstag, sondern auch weitere. Wenn das Medikament wirkt wie erhofft: vermutlich viele weitere. Denn die genetische Veränderung, die Zolgensma bewirkt, soll nach Angaben des Herstellers permanent sein.

Der Beweis dafür steht allerdings noch aus, denn es gibt noch keine Langzeitstudien für das neue Mittel. Die Zulassung in den USA beruht im Wesentlichen auf zwei Studien mit insgesamt 36 Kindern, wie die zuständige Behörde FDA 2019 mitteilte .

Es gibt noch ein alternatives Medikament gegen SMA, Spinraza genannt. Es muss im Gegensatz zu Zolgensma regelmäßig verabreicht werden. Zu Beginn der Therapie häufiger, später alle vier Monate. Dazu ist immer eine Lumbalpunktion nötig, also eine Spritze in den Wirbelkanal. Dies ist schmerzhaft, eventuell müssen Kinder deshalb eine Narkose bekommen. Das neue Mittel mit einer einmaligen Verabreichung ist in dieser Hinsicht ein echter Fortschritt.

Eine einzelne Spinraza-Behandlung kostet rund 100.000 Euro. Falls Zolgensma also tatsächlich wirkt, wie es soll, könnte die einmalige Zwei-Millionen-Euro-Spritze auf lange Sicht sogar günstiger  sein. Noch aber ist das nicht belegt. Noch fehlen Vergleichsstudien der beiden Medikamente.

Teuer oder überteuert?

Es stellt sich zudem grundsätzlich die Frage, wie viel ein Medikament überhaupt kosten darf? Was noch ein gesellschaftlich vertretbarer Preis sein kann. Und es stellt sich die Frage, wie transparent Unternehmen ihre Preisgebungsverfahren für neue Mittel machen sollten. Bislang sind solche Verfahren meist sehr intransparent.

2014 etwa wurde darüber debattiert, dass das Pharmaunternehmen Gilead den Preis für eine einzelne Tablette des Hepatitis-C-Medikaments Sovaldi bei 700 Euro ansetzte. Die Kosten einer Therapie mit dem Mittel lagen damit bei rund 60.000 Euro. Novartis verlangt nun 2,1 Millionen Dollar für eine einzige Spritze. Zunächst hatte der Konzern sogar davon gesprochen, bis zu fünf Millionen Dollar für eine Zolgensma-Dosis zu nehmen.

Ein Kriterium, welche Preise noch vertretbar sind, könnte sein, wie viele gesunde Lebensjahre eine Therapie geben kann. Laut diesem Kriterium dürfte Zolgensma zwischen 1,1 und 2,1 Millionen Dollar kosten, rechnete  das Institute for Clinical and Economic Review vor. Dabei gingen die Experten allerdings davon aus, dass der Effekt der Behandlung lange anhält und dass die USA künftig bei allen Neugeborenen prüfen, ob sie SMA haben. Denn die Therapie kann bereits entstandene Schäden nicht beheben, sie ist also voraussichtlich umso effektiver, je eher sie eingesetzt wird.

Eine andere Erklärung, wie der Preis zustande kommt, gibt vielleicht ein Blick auf die Kosten, die Novartis wegen Zolgensma hatte: 2018 übernahm der Konzern für umgerechnet knapp acht Milliarden Euro das Unternehmen Avexis, den Entwickler von Zolgensma. Mit dem Zwei-Millionen-Dollar-Preis will Novartis vermutlich schlicht sicherstellen, dass sich diese Investition irgendwann rentiert.

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