Zolgensma Zwei Kinder nach Behandlung mit Gentherapie-Medikament gestorben

Das Gentherapie-Medikament Zolgensma soll bei einer seltenen Erbkrankheit helfen. Jetzt sind zwei Kinder nach einer Behandlung gestorben. Hersteller Novartis geht weiter von einem »insgesamt günstigen Nutzen-Risiko-Profil« aus.
Das Pharmaunternehmen Novartis hat seinen Hauptsitz in der Schweiz

Das Pharmaunternehmen Novartis hat seinen Hauptsitz in der Schweiz

Foto: Arnd Wiegmann / REUTERS

Zwei Kinder sind nach einer Behandlung mit dem Gentherapie-Medikament Zolgensma von Novartis an akutem Leberversagen gestorben. Das bestätigt der Pharmakonzern in einer Stellungnahme am Freitag.

»Nach zwei Todesfällen in jüngster Zeit und in Übereinstimmung mit den Gesundheitsbehörden werden wir die Kennzeichnung aktualisieren, um darauf hinzuweisen, dass über tödliches akutes Leberversagen berichtet wurde«, teilte der Konzern laut dpa mit.

Das Medikament kostet rund zwei Millionen Dollar

Wie es in der Mitteilung weiter heißt, »glauben wir fest an das insgesamt günstige Nutzen-Risiko-Profil von Zolgensma, mit dem bis heute weltweit mehr als 2300 Patienten in klinischen Studien, im Rahmen von Managed-Access-Programmen und im kommerziellen Umfeld behandelt wurden«. Akutes Leberversagen sei eine bekannte Nebenwirkung, über die nach der Behandlung mit Zolgensma berichtet wurde. Sie werde bereits in der Produktkennzeichnung hervorgehoben.

Die Todesfälle ereigneten sich in Russland und Kasachstan. Beide Patienten waren einige Wochen nach der Zolgensma-Therapie mit Steroiden behandelt worden, die eingesetzt werden, um Risiken zu minimieren. Es sind laut Novartis die ersten tödlichen Fälle von akutem Leberversagen.

Zolgensma wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie eingesetzt, einer seltenen Erbkrankheit, die Muskelschwund auslöst und in ihrer schwersten Form oft im Alter von zwei Jahren tödlich endet. Das Mittel zielt nach Angaben der Novartis-Tochter Avexis darauf ab, die genetische Ursache der spinalen Muskelatrophie zu bekämpfen, indem die Therapie die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens ersetzt. Die Therapie wird einmalig intravenös verabreicht und bringt eine neue Arbeitskopie des SMN1-Gens in die Zellen der Patientinnen und Patienten, was das Fortschreiten der Krankheit stoppen soll.

Das Mittel wurde im Mai 2019 in den USA zugelassen. Es darf auch in der EU genutzt werden. Mit einem Preis von etwa zwei Millionen US-Dollar ist Zolgensma auch die teuerste einmalige Therapie weltweit. Neben Zolgensma gibt es nur noch zwei weitere Medikamente von Biogen und Roche, die zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie bislang zugelassen sind.

In Europa werden laut Avexis jährlich etwa 500 bis 600 Kinder mit spinaler Muskelatrophie geboren. Mit Blick auf die Gentherapie Zolgensma ist es immer wieder zu Diskussionen über mögliche Sicherheitsrisiken gekommen.

mar/dpa
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