Nobelpreis für Charpentier und Doudna Revolutionärinnen der Gentechnik

Bekannt wurde die Erfindung von Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna durch einen Skandal. Dabei hat ihre Genschere Crispr/Cas9 das Potenzial, die Welt zu verbessern.
Chemie-Nobelpreisträgerinnen Doudna und Charpentier: Revolutionären Einfluss auf die Biowissenschaften

Chemie-Nobelpreisträgerinnen Doudna und Charpentier: Revolutionären Einfluss auf die Biowissenschaften

Foto: Alexander Heinl / picture alliance / dpa

Wenn in den vergangenen Jahren über mögliche Kandidaten für den Chemie-Nobelpreis diskutiert wurde, fielen nahezu immer auch die Namen Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna. Die Biochemikerinnen haben die Genschere Crispr/Cas9 entwickelt und dafür nun tatsächlich die höchste Auszeichnung in der Wissenschaft erhalten.

Die Arbeit der Forscherinnen ist in vielerlei Hinsicht bemerkenswert, nicht nur weil sie die Wissenschaft bedeutend vorangebracht haben. Ihr Werk ist auch ein erneuter Beleg dafür, dass Grundlagenforschung zu nützlichen, praktischen Anwendungen führen kann. Ihre Erfindung wirft zugleich aber auch ethische Fragen auf und beschäftige mehrere Gerichte. Dabei liegt die Entdeckung gerade mal acht Jahre zurück.

Hoffnung auf Heilung schwerer Krankheiten

In kürzester Zeit eroberte Crispr/Cas9 die Labors der Welt. Mit ihm lässt sich das Erbgut von Mikroorganismen, Pflanzen , Tieren und Menschen so günstig, schnell und präzise verändern wie nie zuvor. Forscher erzeugen mithilfe der Technik Pflanzen, die größerer Trockenheit und Hitze standhalten. Sie passen Mikroorganismen an, sodass diese Bestandteile von Arzneien produzieren. Die Genschere hilft aber auch, Viren zu erforschen - etwa das neue Coronavirus Sars-CoV-2.

Auch verändern Forscher Zellen und Labortiere mit der Genschere, um herauszufinden, wie Krankheiten entstehen , etwa Diabetes und Alzheimer. Und sie versuchen durch den direkten Einsatz der Genschere im Menschen, Erkrankungen zu behandeln.

Crispr/Cas9 wurde bereits bei Patienten mit Erbkrankheiten wie Sichelzellanämie oder dem Hunter-Syndrom eingesetzt. Auch haben Forscher T-Zellen des Immunsystems mit der Genschere verändert, um einen Krebspatienten zu behandeln. Noch sind die Anwendungen für die Therapie im Menschen nicht ausgereift, doch das Potenzial der Genschere erscheint beinahe grenzenlos.

Folgenreiche Begegnung in Puerto Rico

Auf die Idee zu dem Werkzeug brachte Charpentier und Doudna Forschung mit dem Bakterium Streptococcus pyogenes. Der Organismus ist in der Lage Virusinfektionen abzuwehren. Doudna entdeckte, dass er dazu Erbgut-Teile von schädlichen Viren in seinem Genom speichert - in der sogenannten Crispr-Sequenz. Wird ein Bakterium erneut von einem entsprechenden Virus angegriffen, kann es dieses mithilfe der gespeicherten Informationen bekämpfen.

Dazu braucht es allerdings eine zweite Komponente: In der Nähe der Crispr-Sequenz befinden sich sogenannte Crispr-assoziierten Gene - kurz Cas. Sie enthalten den Bauplan für Enzyme, die Erbgut schneiden können. Wird das Bakterium von Viren angegriffen, stellt die Zelle aus den in der Crispr-Sequenz gespeicherten Erbinformationen eine Erkennungssequenz her und verbindet diese mit dem Schneide-Enzym. Der Komplex kann nun zielgerichtet das Erbgut des Eindringlings aus der DNA des Bakteriums herausschneiden und verhindern, dass sich das Virus ausbreitet.

Charpentier hat zunächst unabhängig von Doudna die Erkennungssequenzen in dem Prozess entdeckt und erforscht. Dabei fiel ihr auf, dass diese überraschend gut zur Zusammensetzung des Crispr-Komplexes passten. 2011 traf sie Doudna zufällig in einem Café in Puerto Rico, wo beide eine Konferenz besuchten. Die Forscherinnen schlossen sich zusammen. Charpentier arbeitete damals an der Umeå-Universität in Nordschweden, inzwischen ist sie am Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin tätig.

Doudna und Charpentier passten das System so an, dass es gezielt Erbgut an vorgegebenen Stellen zerschneiden kann. 2012 erschien ihre entscheidende Veröffentlichung .

Patentstreit und ein Skandal

Forscher weltweit haben Crispr/Cas9 seither weiterentwickelt. Feng Zhang vom Broad Institute des Massachusetts Institute of Technology (MIT) nutzte das Werkzeug 2013 erstmals in Mäusen und menschlichen Zellen. Das hatte auch Folgen für Doudna und Charpentier.

Foto: DER SPIEGEL

Seit Jahren streiten sich das Broad Institute und die University of California, wo Doudna arbeitet, um Patente auf die Technik. Der Fall ist noch immer nicht abschließend geklärt. In der Wissenschaft und in nicht kommerziellen Projekten kann die Genschere ohne Lizenzgebühren genutzt werden.

Dass Crispr/Cas9 leicht und vielfältig anwendbar ist, hat allerdings nicht nur positive Seiten. Die kurze Geschichte der Genschere beinhaltet auch einen Skandal. So behauptete der chinesische Forscher He Jiankui 2018, das Erbgut von menschliche Embryonen nach einer künstlichen Befruchtung mithilfe der Technik verändert zu haben, um die später geborenen Kinder vor einer HIV-Infektion zu schützen.

Weil die Veränderung im Embryo stattfand, betrifft sie im Gegensatz zu den oben genannten Therapieansätzen sämtliche Zellen, auch Ei- und Samenzellen, und wird über Generationen vererbt. Wissenschaftler weltweit verurteilten den Eingriff. Sie halten die Technik für zu wenig erforscht, um mit ihr das menschliche Erbgut künftiger Generationen zu verändern (mehr dazu lesen Sie hier).

Streit vor dem Europäischen Gerichtshof

In anderen Bereichen halten Fachleute Crispr/Cas9 dagegen für sicher einsetzbar und würden die Technik gern breit nutzen. Zumindest in Europa lohnt sich das bislang allerdings kaum. 2018 musste der Europäische Gerichtshof (EuGH) entscheiden, ob Pflanzen, deren Erbgut mit der Genschere und ähnlichen Techniken punktgenau verändert wurde, unter das strenge Gentechnikrecht fallen, und kam zu dem Schluss, dass dies der Fall ist.

Forscher hatten argumentiert, dass auch gängiges im Handel erhältliches Getreide, Obst und Gemüse auf künstliche Weise genetisch verändert wurde, etwa mithilfe von Chemikalien oder Strahlung. Diese Pflanzen müssen im Gegensatz zu den mit Crispr/Cas9 behandelten aber nicht als gentechnisch verändert gekennzeichnet werden. Viele Naturwissenschaftlicher empfinden die Regelung als unlogisch (mehr dazu lesen Sie hier).

Wie für große Erfindungen üblich, wird die Debatte über eine ethisch vertretbare und sinnvolle Anwendung von Crispr/Cas9 die Gesellschaft noch viele Jahre beschäftigen.

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